Η BioMarin ανακοινώνει την ανθεκτική αιμοστατική αποτελεσματικότητα που διατηρήθηκε για πάνω από 6 χρόνια στην τρέχουσα μελέτη φάσης 1/2 του Valoctocogene Roxaparvovec, διερευνητική γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Α
Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.