Δοκιμές αιμορροφιλίας στον εικοστό πρώτο αιώνα: Καθορισμός σημαντικών αποτελεσμάτων του ασθενούς

Δοκιμές αιμορροφιλίας στον εικοστό πρώτο αιώνα: Καθορισμός σημαντικών αποτελεσμάτων του ασθενούς

Έρευνα και πρακτική στη θρόμβωση και την αιμόσταση (Spring 2019) Τομ. 379, Νο. 20, σ. 184 Konkle, Barbara Α .; Skinner, Mark; Ιώριο, Αλφόνσο

Οι τελευταίες πέντε δεκαετίες χαρακτηρίστηκαν από σημαντική πρόοδο στην περίθαλψη αιμοφιλίας, η οποία έχει επεκταθεί ώστε να περιλαμβάνει θεραπείες μη αντικατάστασης και προσεγγιστική διαθεσιμότητα γονιδιακής θεραπείας. Αυτές οι πρόοδοι, εντούτοις, δικαιολογούν τη νέα εξέταση των αποτελεσμάτων των μέτρων που χρησιμοποιούνται για την αξιολόγηση των θεραπειών αντικατάστασης παράγοντα σε κλινικές μελέτες, συγκεκριμένα το επίπεδο δραστηριότητας παράγοντα και το ετήσιο ποσοστό αιμορραγίας. Αυτά τα σημεία θα πρέπει να επανεξεταστούν όχι μόνο στο πλαίσιο νέων στρατηγικών θεραπείας αιμοφιλίας αλλά και από την άποψη μιας πρόσφατης νέας έμφασης στις προοπτικές των ασθενών που σχετίζονται με την επιβίωση, τη λειτουργική κατάσταση και την ποιότητα ζωής. Η επιλογή και η μέτρηση των σημαντικών για τον ασθενή αποτελεσμάτων, τα οποία συχνά αναφέρονται στον ασθενή, γίνεται ένα κρίσιμο βήμα στη διαδικασία κλινικών δοκιμών. Η ερευνητική κοινότητα αναγνωρίζει ότι οι ασθενείς βλέπουν τα θέματα με διαφορετικό φακό από τους κλινικούς, τους κατασκευαστές και άλλους ενδιαφερόμενους. θέτει αξία στην αντίληψή τους στον σχεδιασμό της έρευνας καθώς και στην πραγματική συμμετοχή τους. Αυτό που έχει σημασία για τους ασθενείς είναι αποτελέσματα που καλύπτουν ολόκληρο τον κύκλο περίθαλψης: επιβίωση, λειτουργική κατάσταση και ποιότητα ζωής.

Σύνδεση στο Web