Έρευνα και πρακτική στη θρόμβωση και την αιμόσταση (Spring 2019) Τομ. 3, Νο. 2, Ρ. 261 Stanford, S .; Pink, R .; Creagh, D .; et αϊ.
Μια πρόσφατη μελέτη διαπίστωσε ότι ο έλεγχος της προϋπάρχουσας ανοσίας θα μπορούσε να είναι σημαντικός για την ταυτοποίηση των ασθενών που είναι πιθανότερο να επωφεληθούν από τη γονιδιακή θεραπεία. Η μελέτη μιας ομάδας αιμορροφιλίας ενηλίκων στο Ηνωμένο Βασίλειο αφορούσε τη δοκιμή δειγμάτων κιτρικού πλάσματος από 100 ασθενείς για προϋπάρχουσες δραστηριότητες εναντίον αδενο-συσχετιζόμενου ιού τύπου 5 (ΑΑν5) και ΑΑν τύπου 8 (ΑΑ8) με χρήση δοκιμασιών αναστολής μεταγωγής ΑΑν και ολικών αντισωμάτων. Σύμφωνα με τα στοιχεία, το 21% των ασθενών είχε αντισώματα αντι-ΑΑν5, ενώ το 23% είχε αντισώματα αντι-ΑΑν8. Επιπλέον, το 25% των ασθενών είχαν αναστολείς AAV5 και το 38% είχαν αναστολείς AAV8. Σε αυτήν την κοόρτη, η συνολική οροθεραπεία με κάθε προσδιορισμό ήταν 30% έναντι του ΑΑν5 και 40% έναντι του ΑΑ8. Συνολικά, το 24% των ασθενών ήταν οροθετικοί και για τους δύο τύπους ΑΑν. Η κλινική έρευνα μπορεί να είναι χρήσιμη για την εκτίμηση των επιπτώσεων της προϋπάρχουσας ανοσίας στην ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας με μεσολάβηση AAV, αναφέρουν ερευνητές.