Πώς να συζητήσετε γονιδιακή θεραπεία για αιμορροφιλία; Μια προοπτική ασθενούς και ιατρού

Πώς να συζητήσετε γονιδιακή θεραπεία για αιμορροφιλία; Μια προοπτική ασθενούς και ιατρού

Αιμοφιλία (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, Β .; Key, NS; et αϊ.

Αν και η γονιδιακή θεραπεία θα μπορούσε να φέρει επανάσταση στη θεραπεία για άτομα με αιμορροφιλία, μειώνοντας τον κίνδυνο αιμορραγίας μειώνοντας ή εξαλείφοντας την ανάγκη για χορήγηση εξωγενούς παράγοντα, οι ερευνητές λένε ότι είναι σημαντικό τόσο για τους ιατρούς όσο και για τους ασθενείς να έχουν πηγές σαφών και αξιόπιστων πληροφοριών. τους κινδύνους και τα οφέλη της θεραπείας. Η έρευνα που αφορούσε τη γονιδιακή θεραπεία με τη μεσολάβηση αδενο-σχετιζόμενου με ιούς (AAV) έδειξε βελτίωση στα επίπεδα ενδογενούς παράγοντα σε παρατεταμένες περιόδους, σημαντική μείωση των ετήσιων ποσοστών αιμορραγίας, χαμηλότερη χρήση εξωγενούς παράγοντα και θετικό προφίλ ασφάλειας. Ωστόσο, είναι σημαντικό για τους γιατρούς να τονίσουν ότι η έρευνα βρίσκεται σε εξέλιξη και παραμένουν κενά σε στοιχεία, όπως τα μακροπρόθεσμα προφίλ ασφάλειας. Επιπλέον, οι βασικές ομάδες ασθενών - συμπεριλαμβανομένων των παιδιών και των εφήβων, εκείνων με δυσλειτουργία του ήπατος ή των νεφρών και εκείνες με προηγούμενο ιστορικό αναστολέων παράγοντα ή προϋπάρχοντα εξουδετερωτικά αντισώματα ΑΑν - θα μπορούσαν να αποκλειστούν από τα κριτήρια επιλεξιμότητας για δοκιμές γονιδιακής θεραπείας.

Σύνδεση στο Web