Η BioMarin λαμβάνει θετική γνώμη της CHMP στην Ευρώπη για τη γονιδιακή θεραπεία Valoctocogene Roxaparvovec για τη θεραπεία ενηλίκων με σοβαρή αιμορροφιλία Α
Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.