Λεντοϊική Γονιδιακή Θεραπεία στο Ήπαρ για την Αιμορροφιλία και όχι μόνο
Κύρια σημεία από το 28ο Ετήσιο Συνέδριο της ESGCT

Λεντοϊική Γονιδιακή Θεραπεία στο Ήπαρ για την Αιμορροφιλία και όχι μόνο

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy
University Vita-Salute San Raffaele
Μιλάνο, Ιταλία

Βασικά σημεία δεδομένων

Lentiviral Vector (LV) για γονιδιακή θεραπεία ήπατος

Το κατασκεύασμα των φακοϊικών φορέων που σχεδιάστηκε για γονιδιακή θεραπεία κατευθυνόμενη από το ήπαρ και χρησιμοποιήθηκε για τη συσκευασία των ανθρώπινων διαγονιδίων FIX ή FVIII που εγχύθηκαν σε πρωτεύοντα μη ανθρώπινα προκειμένου να μετατραπούν ηπατοκύτταρα με το κατασκεύασμα φορέα-διαγονιδίου.

Φυσιολογική έως υπερφυσική δραστηριότητα ανθρώπινου παράγοντα πήξης στο NHP

Η έκφραση των hFIX και hFVIII σε πρωτεύοντα πλην του ανθρώπου εγχύθηκε με τον φακοϊικό φορέα που περιέχει το αντίστοιχο διαγονίδιο. Ο φορέας-διαγονίδιο LV-FIX εγχύθηκε σε δόσεις 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) και 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Το κατασκεύασμα LV-FVIII φορέα-διαγονιδίου εγχύθηκε σε δόσεις 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) και 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL