David Lillicrap, MD, FRCPC
Στιγμιότυπα από το Συνέδριο του ISTH 2021

Διερεύνηση πρώιμων αποτελεσμάτων μετά από αδενο-σχετιζόμενη ιογενή γονιδιακή θεραπεία σε μοντέλο αιμοφιλίας σκύλου

Π. Μπάτι1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, Α. Menard3, Η. Akeefe2, Τ. Κρίστιανσον2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, Α. Μο1, Α. Πέντερ1, Γ. Βερές2, C. Vitelli2, Α. Winterborn4, S. Bunting2Σ. Φονγκ2, D. Lillicrap1

1Τμήμα Παθολογίας και Μοριακής Ιατρικής, Πανεπιστήμιο Queen, Kingston, Καναδάς

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Ηνωμένες Πολιτείες

3Kingston Health Sciences, Κίνγκστον, Καναδάς

4Υπηρεσίες Φροντίδας των Ζώων, Queen's University, Kingston, Καναδάς

Βασικά σημεία δεδομένων

Σημεία δεδομένων

Αιμοφιλία Ένα μοντέλο σκύλου χρησιμοποιήθηκε για την αξιολόγηση αλλαγών που επηρεάζουν το ήπαρ και παράγοντες που επηρεάζουν την έκφραση του FVIII μετά από γονιδιακή θεραπεία AAV. Πέντε αρσενικά σκυλιά υποβλήθηκαν σε θεραπεία με μία μόνο έγχυση AAV5-HLP-cFVIII σε δόσεις γονιδιώματος φορέα 6.8e13-2e14/kg. Η έκφραση FVIII παρατηρήθηκε για τα 2 σκυλιά που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με βελτιστοποιημένα κωδικόνια (JA2013 και K2015), η οποία διατηρήθηκε στους έξι μήνες (συν-cFVIII-SQ = 6.8% και συν-cFVIII-V3 = 4.3%) με κανονικοποίηση του συνόλου χρόνος πήξης του αίματος (WBCT).

Σημείο δεδομένων 2
Όπως φαίνεται σε αυτό το γράφημα, ο σκύλος που έλαβε αγωγή με co-cFVIII-V3 (K2015) ανέπτυξε δύο επεισόδια τρανσαμινίτιδας, μια ήπια αύξηση μετά τη βιοψία την ημέρα 84 και ένα δεύτερο μεγαλύτερο ύψος την ημέρα 116, λίγο πριν τη δεύτερη βιοψία. Η απεικόνιση με υπερήχους και οι βιοψίες ήπατος που χρησιμοποιήθηκαν για τη διερεύνηση αυτών των επεισοδίων δεν έδειξαν σημαντική υποκείμενη ιστοπαθολογία του ήπατος.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL