Μητρώο Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμοφιλίας Γονιδιακής Θεραπείας

Μητρώο Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμοφιλίας Γονιδιακής Θεραπείας
Στιγμιότυπα από την 62η ετήσια συνάντηση και έκθεση ASH

Μητρώο Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμοφιλίας Γονιδιακής Θεραπείας

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Ρόμπερτ Κλαρκ4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ίαν Γουίνμπερν18, Τζόνι Μαχλάνγκου19, και Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμοφιλίας, Μόντρεαλ, QC, Καναδάς

2Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον, Κέντρο Ουάσινγκτον για Διαταραχές Αιμορραγίας, Σιάτλ, WA

3Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμοφιλίας, Μόντρεαλ, QC, Καναδάς

4Διεθνής Εταιρεία Θρόμβωσης και Αιμόστασης, Inc, Carrboro

5Το Παιδικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας, Φιλαδέλφεια, PA

6Πανεπιστήμιο McMaster, Οντάριο, Καναδάς

7Κέντρο Αιμοφιλίας, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Φρανκφούρτη, Γερμανία

8Ιρλανδική Εταιρεία Αιμοφιλίας, Δουβλίνο, Ιρλανδία

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Μιλάνο, Ιταλία

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Μιλάνο, Ιταλία

11Παιδιατρική και Παθολογία, University of Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Λέξινγκτον, ΜΑ

14Institute for Policy Advancement Ltd, Ουάσιγκτον, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Αμερικανικό δίκτυο θρόμβωσης και αιμόστασης, Decatur, GA

17Εθνικό Ίδρυμα Αιμορροφιλίας (NHF), Νέα Υόρκη

18Pfizer Inc, Νέα Υόρκη

19Κέντρο Συνολικής Φροντίδας Αιμοφιλίας, Σχολή Επιστημών Υγείας, Πανεπιστήμιο του Witwatersrand και NHLS, Γιοχάνεσμπουργκ Βόρεια, Νότια Αφρική

20Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμοφιλίας, Λα Χόγια, Καλιφόρνια

Βασικά σημεία δεδομένων

ΣΧΕΔΙΑΣΜΟΣ ΜΕΛΕΤΗΣ ΦΑΣΗΣ Ι / ΙΙ

Σύμφωνα με την καθοδήγηση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) και της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), το WFH GTR SC ανέπτυξε αυτό το βασικό σύνολο δεδομένων για συλλογή σε όλους τους ασθενείς με αιμοφιλία, οι οποίοι λαμβάνουν γονιδιακή θεραπεία. Η συλλογή δεδομένων θα ζητείται τριμηνιαία κατά τη διάρκεια της έγχυσης μετά τη γονιδιακή θεραπεία του πρώτου έτους και στη συνέχεια ετησίως, κατά τη διάρκεια της ζωής του ασθενούς. Η προσέγγιση των HTC ξεκίνησε τον Αύγουστο του 2020 με επισκέψεις έναρξης που ξεκινούν τον Οκτώβριο του 2020. Το μητρώο θα τεθεί σε λειτουργία τον Ιανουάριο του 2021.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Διαδραστικά Webinars