AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια
Στιγμιότυπα από την 62η ετήσια συνάντηση και έκθεση ASH

AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, και Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Erasmus, Ρότερνταμ, Ολλανδία

2Τμήμα Αιματολογίας, Πανεπιστήμιο του Γκρόνινγκεν, Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο Γκρόνινγκεν, Γκρόνινγκεν, Ολλανδία

3Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου του Άμστερνταμ, Πανεπιστήμιο του Άμστερνταμ, Άμστερνταμ, Ολλανδία

4Rigshospitalet, Κοπεγχάγη, Δανία

5Τμήμα Εσωτερικής Ιατρικής, Αγγειακής Ιατρικής και Αιμοστασιολογίας, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Βερολίνο, Γερμανία

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Ολλανδία

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία

8Ινστιτούτο Φρανκφούρτης, Γερμανική Υπηρεσία Αίματος Ερυθρού Σταυρού Baden Wurttemberg-Hessen, Φρανκφούρτη, Γερμανία

9Ινστιτούτο Φρανκφούρτης, Γερμανική Υπηρεσία Αίματος Ερυθρού Σταυρού Baden-Wurttemberg-Hessen, Φρανκφούρτη, Γερμανία

10Ιατρική Σχολή Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον, Σιάτλ, WA

11uniQure Inc., Λέξινγκτον, ΜΑ

12Universitatsklinikum Φρανκφούρτη, Φρανκφούρτη, Γερμανία

Βασικά σημεία δεδομένων

ΣΧΕΔΙΑΣΜΟΣ ΜΕΛΕΤΗΣ ΦΑΣΗΣ Ι / ΙΙ

Σημεία δεδομένων

Αυτό το σχήμα συνοψίζει το σχεδιασμό της μελέτης για τη μελέτη φάσης 1/2 του AMT-060. Η μελέτη ήταν ανοιχτή με κλιμάκωση της δόσης. Η κοόρτη 1 (n = 5) έλαβε μια εφάπαξ έγχυση σε δόση 5x1012 gc / kg και η κοόρτη 2 (n = 5) έλαβαν εφάπαξ έγχυση σε δόση 2x1013 gc / kg. Η διάρκεια παρακολούθησης είναι 5 έτη για την ομάδα 1 και 4.5 έτη για την ομάδα 2.

Εικόνα

Κατά τη διάρκεια 5 ετών (κοόρτη 1) και 4.5 ετών (κοόρτη 2) παρακολούθησης, η μέση ενδογενής δραστηριότητα FIX ήταν 5.2% (95% CI 2.0-8.4) στην κοόρτη 1 και 7.4% (95% CI 4.2-10.6) στην κοόρτη 2. Η δραστικότητα FIX ήταν δοσοεξαρτώμενη και σταθερή κατά τη διάρκεια της περιόδου παρακολούθησης και για τις δύο ομάδες. Οι τιμές σε παρενθέσεις αντιπροσωπεύουν τη μέση δραστηριότητα FIX με την πάροδο του χρόνου. Περιλαμβάνονται μόνο τιμές τουλάχιστον 10 ημέρες μετά την τελευταία χορήγηση συμπυκνώματος FIX.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Διαδραστικά Webinars