Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β
Στιγμιότυπα από την 62η ετήσια συνάντηση και έκθεση ASH

Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, και Steven W. Pipe, MD12

1Τμήμα Ιατρικής, Τομέας Αιματολογίας / Ογκολογίας, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια Ντέιβις, Σακραμέντο, Καλιφόρνια

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία

4Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας στο Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Τομέας Αιματολογίας, Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας στο Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Πανεπιστήμιο Υγείας & Επιστημών του Όρεγκον, Πόρτλαντ, OR

7Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Erasmus, Ρότερνταμ, Ολλανδία

8Κέντρο Αιμοφιλίας, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Φρανκφούρτη, Γερμανία

9Πανεπιστήμιο Υγείας και Επιστημών του Όρεγκον, Πόρτλαντ, OR

10Παιδικό Νοσοκομείο Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Λέξινγκτον, ΜΑ

12Πανεπιστήμιο του Michigan, Ann Arbor, MI

Βασικά σημεία δεδομένων

Εικόνα

Η κλινική δοκιμή φάσης 2Β για το AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) σχεδιάστηκε ως μια ανοιχτή μελέτη, ενός σκέλους. Μία εφάπαξ δόση AAV5-Padua hFIX εγχύθηκε σε 3 συμμετέχοντες σε δόση 2x1013 gc / kg. Το κύριο τελικό σημείο ήταν η δραστηριότητα FIX στις 6 εβδομάδες και η διάρκεια της παρακολούθησης ήταν 5 χρόνια. Τα προϋπάρχοντα εξουδετερωτικά αντισώματα έναντι του ΑΑν5 δεν ήταν κριτήριο αποκλεισμού.

Εικόνα

Το κύριο τελικό σημείο της δραστηριότητας FIX ≥ 5% στις 6 εβδομάδες μετά την έγχυση επιτεύχθηκε και στους 3 συμμετέχοντες. Η μέση δραστικότητα FIX στα 2 χρόνια ήταν 44.2% και η δραστηριότητα FIX ήταν σταθερή από το έτος 1 έως το έτος 2. Πάνω από 2 χρόνια, 2 ή 3 συμμετέχοντες δεν είχαν αιμορραγία ή χρήση συμπυκνώματος FIX. Ο τρίτος συμμετέχων είχε 2 εγχύσεις θεραπείας αντικατάστασης FIX για 1 ύποπτο και 1 επιβεβαιωμένη αιμορραγία.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Διαδραστικά Webinars