Στιγμιότυπα από το 14ο Ετήσιο Συνέδριο του EAHAD
Παρακολούθηση ενός νέου γονιδιακού ιού που σχετίζεται με το Adeno (AAV) Γονιδιακή θεραπεία (FLT180a) Επίτευξη φυσιολογικών επιπέδων FIX Δραστηριότητας σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία B (HB)
(Μελέτη B-AMAZE)
Pratima Chowdary,1,2 Σούζαν Σαπίρο,3 Μάικ Μάκρης,4 Τζίλιαν Έβανς,5 Σάρα Μπόις,6 Η Κέιτ Μιλά,7 Τζέρι Ντόλαν,8 Ουλρίκε Ράις,9 Μαρκ Φίλιπς,1,2 Άννα Ρίντελ,1 Μαρία Ρίτα Περάλτα,1 Μισέλ Κουέι,2 Ted Tuddenham,1 Άντριου Σμιθ,10 Άλισον Λονγκ,10 Τζούλι Κροπ,10 Αμίτ Ναθουάνι1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
2University College London, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
3Κέντρο Αιμορροφιλίας της Οξφόρδης, Οξφόρδη, Ηνωμένο Βασίλειο
4Πανεπιστήμιο του Σέφιλντ, Σέφιλντ, Ηνωμένο Βασίλειο
5Νοσοκομείο Κεντ και Καντέρμπουρυ, Καντέρμπουρυ, Ηνωμένο Βασίλειο
6Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Σαουθάμπτον, Σαουθάμπτον, Ηνωμένο Βασίλειο
7Κέντρο ολοκληρωμένης φροντίδας Newcastle Haemophilia, Newcastle, UK
8Νοσοκομείο St Thomas 'και Guy's, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
9St Jude Children Research, Μέμφις, TN, ΗΠΑ
10Freeline, Stevenage, Ηνωμένο Βασίλειο
Pratima Chowdary,1,2 Σούζαν Σαπίρο,3 Μάικ Μάκρης,4 Τζίλιαν Έβανς,5 Σάρα Μπόις,6 Η Κέιτ Μιλά,7 Τζέρι Ντόλαν,8 Ουλρίκε Ράις,9 Μαρκ Φίλιπς,1,2 Άννα Ρίντελ,1 Μαρία Ρίτα Περάλτα,1 Μισέλ Κουέι,2 Ted Tuddenham,1 Άντριου Σμιθ,10 Άλισον Λονγκ,10 Τζούλι Κροπ,10 Αμίτ Ναθουάνι1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
2University College London, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
3Κέντρο Αιμορροφιλίας της Οξφόρδης, Οξφόρδη, Ηνωμένο Βασίλειο
4Πανεπιστήμιο του Σέφιλντ, Σέφιλντ, Ηνωμένο Βασίλειο
5Νοσοκομείο Κεντ και Καντέρμπουρυ, Καντέρμπουρυ, Ηνωμένο Βασίλειο
6Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Σαουθάμπτον, Σαουθάμπτον, Ηνωμένο Βασίλειο
7Κέντρο ολοκληρωμένης φροντίδας Newcastle Haemophilia, Newcastle, UK
8Νοσοκομείο St Thomas 'και Guy's, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
9St Jude Children Research, Μέμφις, TN, ΗΠΑ
10Freeline, Stevenage, Ηνωμένο Βασίλειο