Παρακολούθηση για περισσότερα από 5 χρόνια σε μια ομάδα ασθενών με αιμορροφιλία Β που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία αδενοειδούς ιού Elaparvovec

Σημαντικά σημεία από την 63η ετήσια συνάντηση της ASH

Παρακολούθηση για περισσότερα από 5 χρόνια σε μια ομάδα ασθενών με αιμορροφιλία Β που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία αδενοειδούς ιού Elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, και Jeremy Rupon, MD⁹

¹The Children Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA
²Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
³Cell & Molecular Therapies, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Αυστραλία
⁴Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια Ντέιβις, Σακραμέντο, Καλιφόρνια
⁵Perelman School of Medicine στο University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Κέντρο Θεραπείας Αιμορροφιλίας, UC Davis, Σακραμέντο, Καλιφόρνια
⁷Πανεπιστήμιο του Τορόντο, Νοσοκομείο St. Michael's, Τορόντο, Καναδάς
⁸Πανεπιστήμιο Κολούμπια, Νέα Υόρκη, Νέα Υόρκη
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Ηνωμένο Βασίλειο
¹¹Pfizer Inc, Νέα Υόρκη, Νέα Υόρκη

Βασικά σημεία δεδομένων

ΔΙΟΡΘΩΣΤΕ τη δραστηριότητα με την πάροδο του χρόνου μετά την έγχυση του Fidanacogene Elaparvovec
ABR Με την πάροδο του χρόνου μετά την έγχυση του Fidanacogene Elaparvovec

ΔΙΟΡΘΩΣΤΕ τη δραστηριότητα με την πάροδο του χρόνου μετά την έγχυση του Fidanacogene Elaparvovec

Διορθώστε τη δραστηριότητα (από την ημερομηνία λήξης του Δεκεμβρίου 2020) για τους 15 συμμετέχοντες στην κλινική δοκιμή φάσης 1/2 του fidanacogene elaparvovec που έλαβαν δόση 5e11 vg/kg. Η δραστικότητα FIX προσδιορίστηκε χρησιμοποιώντας την δοκιμασία πήξης ενός σταδίου που βασίζεται σε Actin FSL στο κεντρικό εργαστήριο. Τα μέσα επίπεδα δραστηριότητας FIX παρέμειναν στο εύρος βαρύτητας της ήπιας αιμορροφιλίας: 22.8%, έτος 1 (n = 15). 25.4%, έτος 2 (n = 14); 22.9%, έτος 3 (n = 14); 24.9%, έτος 4 (n = 9); και 19.8%, έτος 5 (n = 7).

ABR Με την πάροδο του χρόνου μετά την έγχυση του Fidanacogene Elaparvovec

ABR για 14 από τους 15 συμμετέχοντες φάσης 1/2 που συμμετείχαν στη μακροχρόνια μελέτη παρακολούθησης. Μόνο 9 και 5 συμμετέχοντες έχουν φτάσει τα χρονικά σημεία παρακολούθησης 5 ετών και 6 ετών, αντίστοιχα. Από την έγχυση πριν από τον φορέα, η μέση ABR κυμάνθηκε από 0.1–0.9 ετησίως κατά τη διάρκεια της παρακολούθησης και κανένας συμμετέχων δεν έχει ξαναρχίσει την προφύλαξη με FIX.