Σημαντικά σημεία από την 63η ετήσια συνάντηση της ASH
Η έκφραση του παράγοντα IX εντός του φυσιολογικού εύρους αποτρέπει τις αυθόρμητες αιμορραγίες που απαιτούν θεραπεία μετά τη γονιδιακή θεραπεία FLT180a σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Β: Μακροχρόνια μελέτη παρακολούθησης του προγράμματος B-Amaze
Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Τζίλιαν Έβανς6, Σάρα Μπόις7, Η Κέιτ Μιλάει8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ουλρίκε Ράις10 *, Μαρκ Φίλιπς1,2, Anne Riddell1, Μαρία Ρίτα Περάλτα1, Μισέλ Κουέι2, Ted Tuddenham1*, Άλισον Λονγκ11, Τζούλι Κροπ11, και Amit Nathwani, MD, PhD1,2
1Κέντρο Αιμορροφιλίας και Θρόμβωσης Katharine Dormandy, Royal Free Hospital, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
2University College London, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
3Πανεπιστημιακά Νοσοκομεία της Οξφόρδης, Οξφόρδη, Ηνωμένο Βασίλειο
4Πανεπιστήμιο της Οξφόρδης, Οξφόρδη, Ηνωμένο Βασίλειο
5Πανεπιστήμιο του Σέφιλντ, Σέφιλντ, Ηνωμένο Βασίλειο
6Νοσοκομείο Kent and Canterbury, Canterbury, Ηνωμένο Βασίλειο
7Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Σαουθάμπτον, Σαουθάμπτον, Ηνωμένο Βασίλειο
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Κέντρο αιμόστασης και θρόμβωσης, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
10St Jude Children's Research Hospital, Μέμφις, TN
11Freeline, Stevenage, Ηνωμένο Βασίλειο