Steven W. Pipe, MD
Στιγμιότυπα από το Συνέδριο του ISTH 2021

Η εξέλιξη της γονιδιακής θεραπείας του φορέα AAV συνεχίζεται στην αιμορροφιλία. Θα καλύψουν οι μοναδικές δυνατότητες του BAY 2599023 τις εκκρεμείς ανάγκες;

ΝΔ σωλήνας1, C. Hay2J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, Μ. Coppens5, Η. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Ann Arbor, Ηνωμένες Πολιτείες

2Τμήμα Αιματολογίας του Πανεπιστημίου του Μάντσεστερ, Μάντσεστερ, Ηνωμένο Βασίλειο

3Πανεπιστήμιο του Ουισκόνσιν – Μάντισον, Μάντισον, Ηνωμένες Πολιτείες

4Εθνικό Εξειδικευμένο Νοσοκομείο για Ενεργό Θεραπεία Αιματολογικών Νοσημάτων, Σόφια, Βουλγαρία

5Ιατρικά κέντρα Πανεπιστημίου του Άμστερνταμ, Πανεπιστήμιο του Άμστερνταμ, Άμστερνταμ, Ολλανδία

6Ινστιτούτο Κλινικής Αιμοστασιολογίας και Ιατρικής Μεταγγίσεων, Πανεπιστήμιο Saarland, Homburg, Γερμανία

7Bayer, Βούπερταλ, Γερμανία

8Bayer, Βασιλεία, Ελβετία

Βασικά σημεία δεδομένων

Φάση 1/2 Σχεδιασμός Μελέτης

Κριτήρια ένταξης, δοσολογία κοόρτης και καταληκτικά σημεία μελέτης για τη φάση 1/2 της μελέτης εύρεσης δόσης BAY2599023. Άνδρες με σοβαρή αιμορροφιλία Α, άγνωστο ιστορικό αναστολέων FVIII, τίτλο εξουδετερωτικού αντισώματος AAVhu37 ≤ 5 και> 150 ημέρες έκθεσης σε προϊόντα FVIII εγγράφηκαν διαδοχικά σε τρεις ομάδες δόσης για να λάβουν μία μόνο ενδοφλέβια έγχυση BAY2599023, με τουλάχιστον δύο ασθενείς ανά επίπεδο δόσης (οι ασθενείς που θα εγγραφούν στο Cohort 4 θα λάβουν 4 × 1013 γονιδιακά αντίγραφα/kg).

Παράγοντας FVIII Έκφραση μετά από έγχυση του BAY2599023

Επίπεδα έκφρασης FVIII μετά από έγχυση διαγονιδίου με τις 3 πρώτες δόσεις σε συνολικά 8 ασθενείς. Κατά τη διακοπή των δεδομένων, 21 Μαΐου 2021, τα επίπεδα χρωμογόνου FVIII που είχαν διαγραφεί από τον τομέα Β ήταν διαθέσιμα για περίοδο που κυμαίνεται από 12 εβδομάδες για τον ασθενή 8 έως 100 εβδομάδες για τον ασθενή 2. Παρατηρήθηκε απόκριση δόσης από την ομάδα 1 έως την ομάδα 3, με σταθερά επίπεδα FVIII που επιτεύχθηκαν για χρονικό διάστημα έως> 23 μήνες. Κανένας από τους ασθενείς δεν ανέφερε αυθόρμητες αιμορραγίες ή άλλες αιμορραγίες που απαιτούν θεραπεία, μόλις επιτευχθούν προστατευτικά επίπεδα FVIII> 11 IU/dL.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές επιχορηγήσεις από την Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL