Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας βελτιωμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμοφιλία Β
Στιγμιότυπα από το 14ο Ετήσιο Συνέδριο του EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, και Steven W. Pipe, MD10

1Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια Σαν Ντιέγκο, Λα Χόγια, Καλιφόρνια, ΗΠΑ

2Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια Ντέιβις, Σακραμέντο, Καλιφόρνια, ΗΠΑ

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία

4Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας, Chapel Hill, ΗΠΑ

5Πανεπιστήμιο Υγείας και Επιστημών του Όρεγκον, Πόρτλαντ, ΗΠΑ

6Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Erasmus, Ρότερνταμ, Ολλανδία

7Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Γερμανία

8Παιδικό Νοσοκομείο Phoenix, Phoenix, ΗΠΑ

9uniQure Inc, Lexington, MA, ΗΠΑ

10Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Ann Arbor, MI, ΗΠΑ

Βασικά σημεία δεδομένων

Διόρθωση ΔΡΑΣΤΗΡΙΟΤΗΤΑΣ Μετά το AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

Μετά από έγχυση 2x1013 gc / kg, το κύριο τελικό σημείο της δραστηριότητας FIX ≥ 5% στις 6 εβδομάδες μετά την έγχυση επιτεύχθηκε και στους 3 συμμετέχοντες. Η μέση δραστηριότητα FIX στα 2 χρόνια ήταν 44.2% και η δραστηριότητα FIX ήταν σταθερή από το έτος 1 έως το 2ο έτος.

Αιμορραγία μετά από έγχυση φορέα AAV5-Padua hFIX

Πάνω από 2 χρόνια, 2 από τους 3 συμμετέχοντες δεν είχαν αιμορραγία ή χρήση συμπυκνώματος FIX. Ο τρίτος συμμετέχων χρησιμοποίησε συνολικά 2 εγχύσεις θεραπείας αντικατάστασης FIX (1 ύποπτος και 1 επιβεβαιωμένη αιμορραγία) σε ξεχωριστές περιπτώσεις (εξαιρουμένης της χειρουργικής επέμβασης). Όλοι οι συμμετέχοντες παραμένουν χωρίς προφύλαξη 2 χρόνια μετά την έγχυση.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Διαδραστικά Webinars

Αδενο-σχετιζόμενη ιογενής (ΑΑν) γονιδιακή θεραπεία γονιδίων: Εφαρμογή στην αιμοφιλία

Αδενο-σχετιζόμενη ιογενής (ΑΑν) γονιδιακή θεραπεία γονιδίων: Εφαρμογή στην αιμοφιλία

Παρουσιάστηκε από την Barbara A. Konkle, MD

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Θεραπεία χωρίς αντικατάσταση στη γονιδιακή θεραπεία

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Θεραπεία χωρίς αντικατάσταση στη γονιδιακή θεραπεία

Παρουσιάζεται από τον Steven W. Pipe, MD

Θεραπεία γονιδίων για θεραπεία της αιμορροφιλίας: Εισαγωγή στη μεταφορά γονιδίων αδενοσύνδετων γονιδίων

Θεραπεία γονιδίων για θεραπεία της αιμορροφιλίας: Εισαγωγή στη μεταφορά γονιδίων αδενοσύνδετων γονιδίων

Παρουσιάστηκε από τους Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Γνωριμία με τη γονιδιακή θεραπεία: Ορολογία και έννοιες

Γνωριμία με τη γονιδιακή θεραπεία: Ορολογία και έννοιες

Παρουσιάστηκε από τον David Lillicrap, MD

Θεραπεία γονιδίων για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Κοινές ανησυχίες στη γονιδιακή θεραπεία

Θεραπεία γονιδίων για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Κοινές ανησυχίες στη γονιδιακή θεραπεία

Παρουσιάστηκε από Thierry VandenDriessche, PhD

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Αντικατάσταση παράγοντα για γονιδιακή θεραπεία

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Αντικατάσταση παράγοντα για γονιδιακή θεραπεία

Παρουσίαση από τη Flora Peyvandi, MD, PhD

Γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Άλλες στρατηγικές και στόχοι

Γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Άλλες στρατηγικές και στόχοι

Παρουσίαση από τον Glenn F. Pierce, MD, PhD