Διευκρίνιση του μηχανισμού πίσω από την ασυμφωνία της ανάλυσης παράγοντα VIII που προέρχεται από AAV
Στιγμιότυπα από το 30ο Συνέδριο του ΙΣΘ

Διευκρίνιση του μηχανισμού πίσω από την ασυμφωνία της ανάλυσης παράγοντα VIII που προέρχεται από AAV

Παρουσιάστηκε από: Anna Sternberg, PhD, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Ηνωμένες Πολιτείες

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Ηνωμένες Πολιτείες

Βασικά σημεία δεδομένων

Δοκιμασία πήξης 2 σταδίων

Δύο πειράματα υποδηλώνουν ότι η απόκλιση της ανάλυσης FVIII είναι ανεξάρτητη από το vWF. Τα αποτελέσματα της δοκιμασίας πήξης 2 σταδίων στα αριστερά δείχνουν την αυξημένη δραστηριότητα του FVIII που προέρχεται από διαγονίδιο (AAV-FVIII) σε σύγκριση με το ανασυνδυασμένο FVIII άγριου τύπου (rFVIII-WT) καθώς και έναν ανασυνδυασμένο FVIII με μειωμένη συγγένεια για τον vWF (rFVIII-E1682K ). Το γράφημα στα δεξιά δείχνει την ομοιότητα στην αναλογία ανάλυσης 1 σταδίου (OSA)/χρωμογόνου προσδιορισμού (CSA) μετά την έγχυση του AAV8-hFVIII σε ποντικούς με ανεπάρκεια FVIII και vWF όταν η OSA εκτελείται παρουσία ή απουσία vWF .

Σύγκριση Δραστηριότητας AAV-FVIIIa

Σύγκριση δραστικότητας AAV-FVIIIa με ανασυνδυασμένες παραλλαγές WT-FVIIIa και ανασυνδυασμένου FVIII με ενισχυμένη σταθερότητα Α2 (rFVIIIa-E1984V και rFVIIIa-VV). Οι AAV-FVIIIa και rFVIIIa-WT έχουν παρόμοια δραστικότητα σε σύγκριση με την αυξημένη δραστικότητα στις ανασυνδυασμένες παραλλαγές με αυξημένη συγγένεια Α2. Αυτά τα αποτελέσματα υποδηλώνουν ότι οι διαφορές στη διάσταση της υπομονάδας FVIII A2 είναι απίθανο να εξηγούν τις αποκλίσεις στον προσδιορισμό του παράγοντα OSA/CSA.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL