Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας της Φάσης 3 Hope-B
Στιγμιότυπα από το 14ο Ετήσιο Συνέδριο του EAHAD

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας της Φάσης 3 Hope-B

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB διδακτορικό9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31

1Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Ann Arbor, MI, ΗΠΑ

2Πανεπιστήμιο Υγείας & Επιστημών του Όρεγκον, Πόρτλαντ, OR, ΗΠΑ

3Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας, Chapel Hill, NC, ΗΠΑ

4Erasmus MC, Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο, Ρότερνταμ, Ολλανδία

5Κέντρο Διαταραχών Αιμορραγίας και Πήξης, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία

6Universitair Medisch Centrum Ουτρέχτη, Ολλανδία

7Τμήμα Αγγειακής Ιατρικής και Κέντρο Αιμόστασης και Αιμοφιλίας, Πανεπιστημιακά Νοσοκομεία Leuven, Leuven, Βέλγιο

8Τμήμα Αγγειακής Ιατρικής, Καρδιοαγγειακές Επιστήμες του Άμστερνταμ, Ιατρικά κέντρα Πανεπιστημίου του Άμστερνταμ, Πανεπιστήμιο του Άμστερνταμ, Άμστερνταμ, Ολλανδία

9The National Coagulation Center, St James's Hospital, Δουβλίνο, Ιρλανδία

10Royal London Haemophilia Center, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, UK

11Rigshospitalet, Κοπεγχάγη, Δανία

12Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο Γκρόνινγκεν, Γκρόνινγκεν, Ολλανδία

13Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια Σαν Ντιέγκο, Λα Χόγια, Καλιφόρνια, ΗΠΑ

14Παιδικό Νοσοκομείο Λος Άντζελες, Πανεπιστήμιο της Νότιας Καλιφόρνιας Keck School of Medicine, Λος Άντζελες, Καλιφόρνια, ΗΠΑ

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Βρυξέλλες, Βέλγιο

16Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Skåne, Μάλμο

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Βερολίνο, Γερμανία

18Πανεπιστήμιο της Γιούτα, Σολτ Λέικ Σίτι, UT, ΗΠΑ

19Πανεπιστήμιο της Νότιας Φλόριντα, Τάμπα, FL, ΗΠΑ

20Πανεπιστήμιο του Αρκάνσας για τις Ιατρικές Επιστήμες, AR, ΗΠΑ

21Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Southampton NHS Foundation Trust; Σαουθάμπτον, Ηνωμένο Βασίλειο

22Πανεπιστήμιο Cambridge - Νοσοκομείο Addenbrooke, Cambridge, UK

23Κέντρο Επιστημών Υγείας του Πανεπιστημίου του Τέξας στο Χιούστον, Χιούστον, Τέξας, ΗΠΑ

24Παιδικό Νοσοκομείο Phoenix, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Σιάτλ, WA

26WNY BloodCare, NY, ΗΠΑ

27Ορθοπεδικό Νοσοκομείο Λος Άντζελες, Κέντρο Θεραπείας Ορθοπεδικής Αιμοφιλίας, Λος Άντζελες, Καλιφόρνια, ΗΠΑ

28Πανεπιστήμιο του Κολοράντο Αιμοφιλία και Κέντρο Θρόμβωσης, Ιατρική Πανεπιστημιούπολη Anschutz, Aurora, CO

29Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Vanderbilt, Νάσβιλ, TN, ΗΠΑ

30uniQure BV, Άμστερνταμ, Ολλανδία / uniQure Inc. Lexington, MA, ΗΠΑ

31Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Φρανκφούρτη, Γερμανία

Βασικά σημεία δεδομένων

FIX έκφραση

Αυτό το σχήμα δείχνει ένα από τα 1 βασικά τελικά σημεία της μελέτης, τη μέση και τη μέση δραστηριότητα FIX για όλους τους συμμετέχοντες στις 3 εβδομάδες μετά τη χορήγηση με 26 × 213 gc / kg (N = 54). Η έκφραση FIX ήταν ισχυρή κατά 3 εβδομάδες μετά τη χορήγηση και σταθερή έως την εβδομάδα 26, με μέσο όρο 37.2%.

Εικόνα

Επειδή αυτή η μελέτη δεν αποκλείει τους συμμετέχοντες με εξουδετερωτικά αντισώματα (NAbs) έναντι του AAV, ήταν δυνατή η αξιολόγηση των αποτελεσμάτων για συσχέτιση μεταξύ της δράσης NAbs και της FIX. Ο κάθετος άξονας είναι η παρατηρούμενη δραστηριότητα 26 εβδομάδας FIX εκείνων που έλαβαν πλήρη δόση φορέα. Οι ασθενείς με μη ανιχνεύσιμα NAbs απεικονίστηκαν στο 7 στον οριζόντιο άξονα (που ήταν το κατώφλι της ανάλυσης). Ο οριζόντιος άξονας δείχνει τους τίτλους των άλλων συμμετεχόντων σε εύρος έως 678. Υπήρχε ένας μη ανταποκρινόμενος συμμετέχων που είχε τίτλο> 3200, ο οποίος δεν εμφανίζεται σε αυτήν την γραφική κλίμακα. Δεν παρατηρήθηκε συσχέτιση των προϋπάρχοντων NAbs με τη δραστηριότητα FIX έως και έναν τίτλο 678.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Διαδραστικά Webinars