Οδικός χάρτης γονιδιακής θεραπείας

Γονιδιακή θεραπεία για αιμοφιλία περιλαμβάνει τη χρήση ενός τροποποιημένου ιού για την παροχή ενός λειτουργικού αντιγράφου ενός δυσλειτουργικού γονιδίου. Οι πάσχοντες από αιμορροφιλία στερούνται παραγόντων που επιτρέπουν τη φυσιολογική πήξη. Το αντίγραφο που λαμβάνουν από γονιδιακή θεραπεία κωδικοποιεί αυτούς τους βασικούς παράγοντες πήξης, επιτρέποντας στην πήξη να προχωρήσει κανονικά.

Πώς η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να βοηθήσει την αιμορροφιλία

Η έρευνα γονιδιακής θεραπείας προσφέρει την ελπίδα μιας εφάπαξ θεραπείας για όσους πάσχουν από αιμορροφιλία. Οι κλινικές δοκιμές προσφέρουν πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα, καθώς πολλοί συμμετέχοντες κατάφεραν να διατηρήσουν υψηλά επίπεδα κρίσιμων παραγόντων πήξης.

Ο χάρτης πορείας της γονιδιακής θεραπείας

Οι ασθενείς συχνά ανησυχούν για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα (αποτελεσματικότητα) της θεραπείας. Ωστόσο, μελέτες δείχνουν ότι σχεδόν το 90 τοις εκατό των συμμετεχόντων στη δοκιμή βλέπουν φυσιολογικά ή σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα αντιπηκτικής δραστηριότητας.

Η μεταφορά γονιδίων πραγματοποιείται με τη χρήση ενός μη παθογόνου ιού και ανεπαρκούς ιού, οπότε οι ανησυχίες για την ασφάλεια είναι ελάχιστες. Ωστόσο, υπάρχει πάντα ο κίνδυνος αντιδράσεων έγχυσης από την πειραματική γονιδιακή θεραπεία, καθώς και παρενέργειες της θεραπείας ανοσοκαταστολής, εάν χρειάζεται για τη μείωση των αυξήσεων των ηπατικών ενζύμων.

Είναι σημαντικό επίσης να γνωρίζουμε ότι η γονιδιακή θεραπεία είναι αποτελεσματική μόνο στη θεραπεία του ασθενούς. Δεν διορθώνει το μεταλλαγμένο γονίδιο που προκαλεί αιμορροφιλία ή εμποδίζει έναν γονέα να μεταδώσει αυτό το γονίδιο στο παιδί του.

Το σεμινάριο Διεθνής Εταιρεία Θρόμβωσης και Αιμόστασης (ISTH) αποτελείται από παγκοσμίου φήμης ειδικούς στην παγκόσμια κοινότητα αιμορροφιλίας. Επιπλέον, αναπτύσσονται ISTHs εκπαιδευτικούς πόρους που παρέχουν στους ασθενείς και τις οικογένειες μια θέση στην πρώτη σειρά στην ανάπτυξη αυτού του καταπληκτικού νέου πρωτοκόλλου θεραπείας.

Το ISTH βοηθά τους ασθενείς κατανοήσει τη γονιδιακή θεραπεία και πώς μπορεί μια μέρα να είναι μια θεραπεία για μια κατάσταση που απαιτεί επί του παρόντος θεραπεία για μια ζωή.

Εικόνα
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές επιχορηγήσεις από την Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL