Στιγμιότυπα από το Συνέδριο του ISTH 2021

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της Valoctocogene Roxaparvovec Σχετιζόμενη με το Adeno γονίδιο Μεταφορά γονιδίου για σοβαρή αιμορροφιλία Α: Αποτελέσματα από τη Φάση 3 Δοκιμή GENEr8-1

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της Valoctocogene Roxaparvovec Σχετιζόμενη με το Adeno γονίδιο Μεταφορά γονιδίου για σοβαρή αιμορροφιλία Α: Αποτελέσματα από τη Φάση 3 Δοκιμή GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Αναφορά περίπτωσης ασφάλειας του ήπατος από τη Φάση 3 Δοκιμή γονιδιακής θεραπείας HOPE-B σε ενήλικες με αιμορροφιλία Β

Αναφορά περίπτωσης ασφάλειας του ήπατος από τη Φάση 3 Δοκιμή γονιδιακής θεραπείας HOPE-B σε ενήλικες με αιμορροφιλία Β

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
52 Εβδομάδα Αποτελεσματικότητα και Ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε Ενήλικες Με Σοβαρή ή Μέτρια Σοβαρή Αιμορροφιλία Β: Δεδομένα Από τη Φάση 3 της Δοκιμής Γονιδιακής Θεραπείας της ΕΛΠΙΔΑΣ-Β

52 Εβδομάδα Αποτελεσματικότητα και Ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε Ενήλικες Με Σοβαρή ή Μέτρια Σοβαρή Αιμορροφιλία Β: Δεδομένα Από τη Φάση 3 της Δοκιμής Γονιδιακής Θεραπείας της ΕΛΠΙΔΑΣ-Β

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Διερεύνηση πρώιμων αποτελεσμάτων μετά από αδενο-σχετιζόμενη ιογενή γονιδιακή θεραπεία σε μοντέλο αιμοφιλίας σκύλου

Διερεύνηση πρώιμων αποτελεσμάτων μετά από αδενο-σχετιζόμενη ιογενή γονιδιακή θεραπεία σε μοντέλο αιμοφιλίας σκύλου

David Lillicrap, MD, FRCPC

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Κλινικά αποτελέσματα σε ενήλικες με αιμορροφιλία Β με και χωρίς προϋπάρχοντα εξουδετερωτικά αντισώματα έναντι AAV5: 6 μήνες δεδομένων από τη Φάση 3 Δοκιμή γονιδιακής θεραπείας Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Κλινικά αποτελέσματα σε ενήλικες με αιμορροφιλία Β με και χωρίς προϋπάρχοντα εξουδετερωτικά αντισώματα έναντι AAV5: 6 μήνες δεδομένων από τη Φάση 3 Δοκιμή γονιδιακής θεραπείας Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Η εξέλιξη της γονιδιακής θεραπείας του φορέα AAV συνεχίζεται στην αιμορροφιλία. Θα καλύψουν οι μοναδικές δυνατότητες του BAY 2599023 τις εκκρεμείς ανάγκες;

Η εξέλιξη της γονιδιακής θεραπείας του φορέα AAV συνεχίζεται στην αιμορροφιλία. Θα καλύψουν οι μοναδικές δυνατότητες του BAY 2599023 τις εκκρεμείς ανάγκες;

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Στιγμιότυπα από το Εικονικό Συνέδριο EAHAD 2021

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας της Φάσης 3 Hope-B

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας της Φάσης 3 Hope-B

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Χαρακτηρισμός της ανθεκτικότητας στον ιό του ιού που σχετίζεται με το Adeno μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση στην αιμορροφιλία ένα μοντέλο σκύλου

Χαρακτηρισμός της ανθεκτικότητας στον ιό του ιού που σχετίζεται με το Adeno μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση στην αιμορροφιλία ένα μοντέλο σκύλου

Paul Batty, MBBS, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β

Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β

Annette von Drygalski, MD, PharmD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια

AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια

Frank WG Leebeek, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Παρακολούθηση ενός γονιδιακού ιού που σχετίζεται με το Novel Adeno (AAV) Gene Therapy (FLT180a)

Παρακολούθηση ενός γονιδιακού ιού που σχετίζεται με το Novel Adeno (AAV) Gene Therapy (FLT180a)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Ενημερώσεις Συνεδρίων ASH

Μελέτη Πρώτης σε Ανθρώπινη Γονιδιακή Θεραπεία της Τεχνολογίας Διάνυσμα AAVhu37 Capsid στη Σοβαρή Αιμορροφιλία Α - Το BAY 2599023 έχει Ευρεία Επιλεξιμότητα Ασθενούς και Σταθερή και Βιώσιμη Μακροπρόθεσμη Έκφραση του FVIII

Μελέτη Πρώτης σε Ανθρώπινη Γονιδιακή Θεραπεία της Τεχνολογίας Διάνυσμα AAVhu37 Capsid στη Σοβαρή Αιμορροφιλία Α - Το BAY 2599023 έχει Ευρεία Επιλεξιμότητα Ασθενούς και Σταθερή και Βιώσιμη Μακροπρόθεσμη Έκφραση του FVIII

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Μητρώο Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμοφιλίας Γονιδιακής Θεραπείας

Μητρώο Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμοφιλίας Γονιδιακής Θεραπείας

Barbara A. Konkle, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια

AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή θεραπείας γονιδίου HOPE-B Φάσης 3: Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX παραλλαγή, AMT-061) σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμοφιλία Β που αντιμετωπίζεται ανεξάρτητα από την προϋπάρχουσα ουδετεροποίηση κατά των καψιδίων

Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή θεραπείας γονιδίου HOPE-B Φάσης 3: Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX παραλλαγή, AMT-061) σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμοφιλία Β που αντιμετωπίζεται ανεξάρτητα από την προϋπάρχουσα ουδετεροποίηση κατά των καψιδίων

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β

Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Ενημερωμένη παρακολούθηση της μελέτης Alta, μια μελέτη φάσης 1/2 του Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία

Ενημερωμένη παρακολούθηση της μελέτης Alta, μια μελέτη φάσης 1/2 του Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία

Barbara A. Konkle, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Ενημερώσεις συνεδρίων ISTH

Δοκιμή φάσης I / II του SPK-8011: Σταθερή και ανθεκτική έκφραση FVIII για> 2 χρόνια με σημαντικές βελτιώσεις ABR στις αρχικές ομάδες δόσεων μετά από μεταφορά με γονίδιο FVIII μεσολαβούμενη από AAV για αιμοφιλία Α

Δοκιμή φάσης I / II του SPK-8011: Σταθερή και ανθεκτική έκφραση FVIII για> 2 χρόνια με σημαντικές βελτιώσεις ABR στις αρχικές ομάδες δόσεων μετά από μεταφορά με γονίδιο FVIII μεσολαβούμενη από AAV για αιμοφιλία Α

Lindsey A. George, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Μελέτη παρακολούθησης τεσσάρων ετών πρώτης στον άνθρωπο για ανθεκτική θεραπευτική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια: Γονιδιακή θεραπεία AAV με βαλκτοκογένη Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α

Μακροπρόθεσμα αποτελέσματα φορέα γονιδιώματος και ανοσογονικότητα της μεταφοράς γονιδίων AAV FVIII στην αιμοφιλία ένα σκυλί μοντέλο

Paul Batty, MBBS, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Μια γονιδιακή θεραπεία με ιό Novel Adeno (AAV) (FLT180a) επιτυγχάνει φυσιολογικά επίπεδα FIX δραστηριότητας σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Β (HB) (Μελέτη B-AMAZE)

Μια γονιδιακή θεραπεία με ιό Novel Adeno (AAV) (FLT180a) επιτυγχάνει φυσιολογικά επίπεδα FIX δραστηριότητας σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Β (HB) (Μελέτη B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Συχνότητα, τοποθεσία και φύση των παρεμβολών διανυσμάτων AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση της παράδοσης διαγονιδίου FVIII σε μοντέλο αιμορροφιλίας σκύλου

Συχνότητα, τοποθεσία και φύση των παρεμβολών διανυσμάτων AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση της παράδοσης διαγονιδίου FVIII σε μοντέλο αιμορροφιλίας σκύλου

Paul Batty, MBBS, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Ενημερώσεις του Συνεδρίου WFH

Πρόσφατη πρόοδος στην ανάπτυξη του AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) για άτομα με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμοφιλία Β

Πρόσφατη πρόοδος στην ανάπτυξη του AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) για άτομα με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμοφιλία Β

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Μελέτη παρακολούθησης τεσσάρων ετών πρώτης στον άνθρωπο για ανθεκτική θεραπευτική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια: Γονιδιακή θεραπεία AAV με βαλκτοκογένη Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α

Μελέτη παρακολούθησης τεσσάρων ετών πρώτης στον άνθρωπο για ανθεκτική θεραπευτική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια: Γονιδιακή θεραπεία AAV με βαλκτοκογένη Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Ενημερώσεις Συνεδρίων ASGCT

Μελέτη πρώτης-ανθρώπινης γονιδιακής θεραπείας της AAVhu37 Capsid Vector Technology σε σοβαρή αιμοφιλία Α: Αποτελέσματα δραστηριότητας ασφάλειας και FVIII

Μελέτη πρώτης-ανθρώπινης γονιδιακής θεραπείας της AAVhu37 Capsid Vector Technology σε σοβαρή αιμοφιλία Α: Αποτελέσματα δραστηριότητας ασφάλειας και FVIII

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Αξιοποίηση της αφαίρεσης για την αφαίρεση των ουδετεροποιητικών αντισωμάτων AAV σε ασθενείς Προηγούμενη εξαίρεση από γονιδιακή θεραπεία

Αξιοποίηση της αφαίρεσης για την αφαίρεση των ουδετεροποιητικών αντισωμάτων AAV σε ασθενείς Προηγούμενη εξαίρεση από γονιδιακή θεραπεία
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Ανάπτυξη ενός κλινικού υποψηφίου φορέα AAV3 για γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας Β

Ανάπτυξη ενός κλινικού υποψηφίου φορέα AAV3 για γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας Β
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Ανάλυση ενσωμάτωσης AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση στην αιμορροφιλία. Ένας σκύλος αποκαλύπτει τις γενετικές συνέπειες της διόρθωσης γονιδίου με μεσολάβηση AAV

Ανάλυση ενσωμάτωσης AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση στην αιμορροφιλία. Ένας σκύλος αποκαλύπτει τις γενετικές συνέπειες της διόρθωσης γονιδίου με μεσολάβηση AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Κάλυψη Συνεδρίου από το Ορλάντο

Κάλυψη διάσκεψης από το Ορλάντο, που περιλαμβάνει συνεντεύξεις εμπειρογνωμόνων σχετικά με τις τελευταίες εξελίξεις στη γονιδιακή θεραπεία.

ΚΕΡΔΙΣΤΕ ΠΙΣΤΩΣΗ CME

Συνέδριο κάλυψης - Ζήστε από το Ορλάντο 2019

Πρόσφατες ενημερώσεις σχετικά με τις κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας στην αιμοφιλία Β
Μακροπρόθεσμα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από δοκιμές γονιδιακής θεραπείας στην αιμοφιλία παρέχουν αισιοδοξία
Μακροπρόθεσμη έκφραση των μεταβολών γονιδιακής μεταφοράς FVIII με μεσολάβηση του ΑΑν και γεγονότα ενσωμάτωσης με τον φορέα στην αιμοφιλία
Νέες προσεγγίσεις της γονιδιακής θεραπείας αιμοφιλίας στην προκλινική ανάπτυξη
Προεξάρχοντα αντισώματα κατά του AAV και συνέπειες για τη θεραπεία γονιδίων αιμοφιλίας
Το μέλλον της γονιδιακής θεραπείας της αιμοφιλίας
Προετοιμασία για την έγκριση της γονιδιακής θεραπείας για αιμοφιλία