Στιγμιότυπα από το Εικονικό Συνέδριο EAHAD 2021
Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας της Φάσης 3 Hope-B
Steven W. Pipe, MD
Χαρακτηρισμός της ανθεκτικότητας στον ιό του ιού που σχετίζεται με το Adeno μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση στην αιμορροφιλία ένα μοντέλο σκύλου
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Παρακολούθηση ενός γονιδιακού ιού που σχετίζεται με το Novel Adeno (AAV) Gene Therapy (FLT180a)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Ενημερώσεις Συνεδρίων ASH
Μελέτη Πρώτης σε Ανθρώπινη Γονιδιακή Θεραπεία της Τεχνολογίας Διάνυσμα AAVhu37 Capsid στη Σοβαρή Αιμορροφιλία Α - Το BAY 2599023 έχει Ευρεία Επιλεξιμότητα Ασθενούς και Σταθερή και Βιώσιμη Μακροπρόθεσμη Έκφραση του FVIII
Steven W. Pipe, MD
AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή θεραπείας γονιδίου HOPE-B Φάσης 3: Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX παραλλαγή, AMT-061) σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμοφιλία Β που αντιμετωπίζεται ανεξάρτητα από την προϋπάρχουσα ουδετεροποίηση κατά των καψιδίων
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β
Steven W. Pipe, MD
Ενημερωμένη παρακολούθηση της μελέτης Alta, μια μελέτη φάσης 1/2 του Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία
Barbara A. Konkle, MD
Ενημερώσεις συνεδρίων ISTH
Δοκιμή φάσης I / II του SPK-8011: Σταθερή και ανθεκτική έκφραση FVIII για> 2 χρόνια με σημαντικές βελτιώσεις ABR στις αρχικές ομάδες δόσεων μετά από μεταφορά με γονίδιο FVIII μεσολαβούμενη από AAV για αιμοφιλία Α
Lindsey A. George, MD
Μακροπρόθεσμα αποτελέσματα φορέα γονιδιώματος και ανοσογονικότητα της μεταφοράς γονιδίων AAV FVIII στην αιμοφιλία ένα σκυλί μοντέλο
Paul Batty, MBBS, PhD
Μια γονιδιακή θεραπεία με ιό Novel Adeno (AAV) (FLT180a) επιτυγχάνει φυσιολογικά επίπεδα FIX δραστηριότητας σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Β (HB) (Μελέτη B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Συχνότητα, τοποθεσία και φύση των παρεμβολών διανυσμάτων AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση της παράδοσης διαγονιδίου FVIII σε μοντέλο αιμορροφιλίας σκύλου
Paul Batty, MBBS, PhD
Ενημερώσεις του Συνεδρίου WFH
Πρόσφατη πρόοδος στην ανάπτυξη του AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) για άτομα με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμοφιλία Β
Steven W. Pipe, MD
Μελέτη παρακολούθησης τεσσάρων ετών πρώτης στον άνθρωπο για ανθεκτική θεραπευτική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια: Γονιδιακή θεραπεία AAV με βαλκτοκογένη Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Ενημερώσεις Συνεδρίων ASGCT
Μελέτη πρώτης-ανθρώπινης γονιδιακής θεραπείας της AAVhu37 Capsid Vector Technology σε σοβαρή αιμοφιλία Α: Αποτελέσματα δραστηριότητας ασφάλειας και FVIII
Steven W. Pipe, MD
Αξιοποίηση της αφαίρεσης για την αφαίρεση των ουδετεροποιητικών αντισωμάτων AAV σε ασθενείς Προηγούμενη εξαίρεση από γονιδιακή θεραπεία
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Ανάπτυξη ενός κλινικού υποψηφίου φορέα AAV3 για γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας Β
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Ανάλυση ενσωμάτωσης AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση στην αιμορροφιλία. Ένας σκύλος αποκαλύπτει τις γενετικές συνέπειες της διόρθωσης γονιδίου με μεσολάβηση AAV
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Κάλυψη Συνεδρίου από το Ορλάντο
Κάλυψη διάσκεψης από το Ορλάντο, που περιλαμβάνει συνεντεύξεις εμπειρογνωμόνων σχετικά με τις τελευταίες εξελίξεις στη γονιδιακή θεραπεία.
Συνέδριο κάλυψης - Ζήστε από το Ορλάντο 2019






