Ενημερώσεις συνεδρίων ISTH

Δοκιμή φάσης I / II του SPK-8011: Σταθερή και ανθεκτική έκφραση FVIII για> 2 χρόνια με σημαντικές βελτιώσεις ABR στις αρχικές ομάδες δόσεων μετά από μεταφορά με γονίδιο FVIII μεσολαβούμενη από AAV για αιμοφιλία Α

Δοκιμή φάσης I / II του SPK-8011: Σταθερή και ανθεκτική έκφραση FVIII για> 2 χρόνια με σημαντικές βελτιώσεις ABR στις αρχικές ομάδες δόσεων μετά από μεταφορά με γονίδιο FVIII μεσολαβούμενη από AAV για αιμοφιλία Α

Lindsey A. George, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Μελέτη παρακολούθησης τεσσάρων ετών πρώτης στον άνθρωπο για ανθεκτική θεραπευτική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια: Γονιδιακή θεραπεία AAV με βαλκτοκογένη Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α

Μακροπρόθεσμα αποτελέσματα φορέα γονιδιώματος και ανοσογονικότητα της μεταφοράς γονιδίων AAV FVIII στην αιμοφιλία ένα σκυλί μοντέλο

Paul Batty, MBBS, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Μια γονιδιακή θεραπεία με ιό Novel Adeno (AAV) (FLT180a) επιτυγχάνει φυσιολογικά επίπεδα FIX δραστηριότητας σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Β (HB) (Μελέτη B-AMAZE)

Μακροπρόθεσμα αποτελέσματα φορέα γονιδιώματος και ανοσογονικότητα της μεταφοράς γονιδίων AAV FVIII στην αιμοφιλία ένα σκυλί μοντέλο

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Συχνότητα, τοποθεσία και φύση των παρεμβολών διανυσμάτων AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση της παράδοσης διαγονιδίου FVIII σε μοντέλο αιμορροφιλίας σκύλου

Μακροπρόθεσμα αποτελέσματα φορέα γονιδιώματος και ανοσογονικότητα της μεταφοράς γονιδίων AAV FVIII στην αιμοφιλία ένα σκυλί μοντέλο

Paul Batty, MBBS, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Ενημερώσεις του Συνεδρίου WFH

Πρόσφατη πρόοδος στην ανάπτυξη του AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) για άτομα με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμοφιλία Β

Πρόσφατη πρόοδος στην ανάπτυξη του AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) για άτομα με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμοφιλία Β

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Μελέτη παρακολούθησης τεσσάρων ετών πρώτης στον άνθρωπο για ανθεκτική θεραπευτική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια: Γονιδιακή θεραπεία AAV με βαλκτοκογένη Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α

Μελέτη παρακολούθησης τεσσάρων ετών πρώτης στον άνθρωπο για ανθεκτική θεραπευτική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια: Γονιδιακή θεραπεία AAV με βαλκτοκογένη Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Ενημερώσεις Συνεδρίων ASGCT

Μελέτη πρώτης-ανθρώπινης γονιδιακής θεραπείας της AAVhu37 Capsid Vector Technology σε σοβαρή αιμοφιλία Α: Αποτελέσματα δραστηριότητας ασφάλειας και FVIII

Μελέτη πρώτης-ανθρώπινης γονιδιακής θεραπείας της AAVhu37 Capsid Vector Technology σε σοβαρή αιμοφιλία Α: Αποτελέσματα δραστηριότητας ασφάλειας και FVIII

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Αξιοποίηση της αφαίρεσης για την αφαίρεση των ουδετεροποιητικών αντισωμάτων AAV σε ασθενείς Προηγούμενη εξαίρεση από γονιδιακή θεραπεία

Αξιοποίηση της αφαίρεσης για την αφαίρεση των ουδετεροποιητικών αντισωμάτων AAV σε ασθενείς Προηγούμενη εξαίρεση από γονιδιακή θεραπεία

Glen F. Pierce, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Ανάπτυξη ενός κλινικού υποψηφίου φορέα AAV3 για γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας Β

Ανάπτυξη ενός κλινικού υποψηφίου φορέα AAV3 για γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας Β

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Ανάλυση ενσωμάτωσης AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση στην αιμορροφιλία. Ένας σκύλος αποκαλύπτει τις γενετικές συνέπειες της διόρθωσης γονιδίου με μεσολάβηση AAV

Ανάλυση ενσωμάτωσης AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση στην αιμορροφιλία. Ένας σκύλος αποκαλύπτει τις γενετικές συνέπειες της διόρθωσης γονιδίου με μεσολάβηση AAV

Glen F. Pierce, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Κάλυψη Συνεδρίου από το Ορλάντο

Κάλυψη διάσκεψης από το Ορλάντο, που περιλαμβάνει συνεντεύξεις εμπειρογνωμόνων σχετικά με τις τελευταίες εξελίξεις στη γονιδιακή θεραπεία.

ΚΕΡΔΙΣΤΕ ΠΙΣΤΩΣΗ CME

Συνέδριο κάλυψης - Ζήστε από το Ορλάντο 2019

Πρόσφατες ενημερώσεις σχετικά με τις κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας στην αιμοφιλία Β
Μακροπρόθεσμα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από δοκιμές γονιδιακής θεραπείας στην αιμοφιλία παρέχουν αισιοδοξία
Μακροπρόθεσμη έκφραση των μεταβολών γονιδιακής μεταφοράς FVIII με μεσολάβηση του ΑΑν και γεγονότα ενσωμάτωσης με τον φορέα στην αιμοφιλία
Νέες προσεγγίσεις της γονιδιακής θεραπείας αιμοφιλίας στην προκλινική ανάπτυξη
Προεξάρχοντα αντισώματα κατά του AAV και συνέπειες για τη θεραπεία γονιδίων αιμοφιλίας
Το μέλλον της γονιδιακής θεραπείας της αιμοφιλίας
Προετοιμασία για την έγκριση της γονιδιακής θεραπείας για αιμοφιλία