Στιγμιότυπα από το 30ο Συνέδριο του ΙΣΘ

Διευκρίνιση του μηχανισμού πίσω από την ασυμφωνία της ανάλυσης παράγοντα VIII που προέρχεται από AAV

Διευκρίνιση του μηχανισμού πίσω από την ασυμφωνία της ανάλυσης παράγοντα VIII που προέρχεται από AAV

Anna Sternberg, PhD
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Σχέση μεταξύ του FVIII που παράγεται από το διαγονίδιο και των ποσοστών αιμορραγίας 2 χρόνια μετά τη μεταφορά γονιδίου με το Valoctocogene Roxaparvovec: Αποτελέσματα από το Gener8-1

Σχέση μεταξύ του FVIII που παράγεται από το διαγονίδιο και των ποσοστών αιμορραγίας 2 χρόνια μετά τη μεταφορά γονιδίου με το Valoctocogene Roxaparvovec: Αποτελέσματα από το Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Αποτελέσματα από το B-LIEVE, μια μελέτη επιβεβαίωσης δόσης φάσης 1/2 της γονιδιακής θεραπείας AAV FLT180a σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β

Αποτελέσματα από το B-LIEVE, μια μελέτη επιβεβαίωσης δόσης φάσης 1/2 της γονιδιακής θεραπείας AAV FLT180a σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β

Guy Young, MD
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμορροφιλία Β μετά τη λήψη γονιδιακής θεραπείας με Etranacogene Dezaparvovec

Βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμορροφιλία Β μετά τη λήψη γονιδιακής θεραπείας με Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, M
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Κύρια σημεία από την 25η ετήσια συνάντηση ASGCT

Σταθερή αιμοστατική διόρθωση και βελτιωμένη ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την αιμορροφιλία: Τελική ανάλυση από την κεντρική φάση 3 Δοκιμή HOPE-B του Etranacogene Dezaparvovec

Σταθερή αιμοστατική διόρθωση και βελτιωμένη ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την αιμορροφιλία: Τελική ανάλυση από την κεντρική φάση 3 Δοκιμή HOPE-B του Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Παράδοση CRISPR/Cas9 mRNA LNPs για την επιδιόρθωση μιας μικρής διαγραφής στο γονίδιο FVIII σε ποντίκια αιμοφιλίας Α

Παράδοση CRISPR/Cas9 mRNA LNPs για την επιδιόρθωση μιας μικρής διαγραφής στο γονίδιο FVIII σε ποντίκια αιμοφιλίας Α

Chun-Yu Chen, PhD
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Μια παραλλαγή Παράγοντα VIII με Εξάλειψη της Θέσης Ν-γλυκοζυλίωσης στο 2118 Μειωμένες Ανοσολογικές Αποκρίσεις Anti-FVIII σε γονιδιακή θεραπεία Αιμορροφιλία Α Ποντίκια

Μια παραλλαγή Παράγοντα VIII με Εξάλειψη της Θέσης Ν-γλυκοζυλίωσης στο 2118 Μειωμένες Ανοσολογικές Αποκρίσεις Anti-FVIII σε γονιδιακή θεραπεία Αιμορροφιλία Α Ποντίκια

Carol H. Miao, MD
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Ο υποκινητής Stabilin-2 Ρυθμίζει την Ανοσολογική Απόκριση στο FVIII μετά την παράδοση με Φωροϊό σε Αιμοφιλικά Ποντίκια

Ο υποκινητής Stabilin-2 Ρυθμίζει την Ανοσολογική Απόκριση στο FVIII μετά την παράδοση με Φωροϊό σε Αιμοφιλικά Ποντίκια

Antonia Follenzi, MD, PhD
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Σημαντικά σημεία από το Παγκόσμιο Συνέδριο WFH 2022

Χρήση του Μητρώου Γονιδιακής Θεραπείας της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμορροφιλίας για τη Μακροχρόνια Παρακολούθηση Ασθενών Αιμορροφιλίας που υποβάλλονται σε θεραπεία με Γονιδιακή Θεραπεία

Χρήση του Μητρώου Γονιδιακής Θεραπείας της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμορροφιλίας για τη Μακροχρόνια Παρακολούθηση Ασθενών Αιμορροφιλίας που υποβάλλονται σε θεραπεία με Γονιδιακή Θεραπεία

Μπάρμπαρα Κόνκλε, MD
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Διαθέσιμο για CME Credit!

Θέμα: Θεραπεία γονιδίων στην αιμοφιλία
Τύπος Διαπίστευσης: AMA PRA Κατηγορία 1 Πιστώσεις
Ημερομηνία κυκλοφορίας: Ιούνιος 6, 2022
Ημερομηνία Λήξης: Ιούνιος 5, 2023
Εκτιμώμενος χρόνος για την ολοκλήρωση της δραστηριότητας: 15 λεπτά

Στιγμιότυπα από το 15ο Ετήσιο Συνέδριο του EAHAD

Επιλογή δόσης και σχεδιασμός μελέτης για B-LIEVE, Κλινική δοκιμή επιβεβαίωσης δόσης φάσης 1/2 της γονιδιακής θεραπείας FLT180A για ασθενείς με αιμορροφιλία Β

Επιλογή δόσης και σχεδιασμός μελέτης για B-LIEVE, Κλινική δοκιμή επιβεβαίωσης δόσης φάσης 1/2 της γονιδιακής θεραπείας FLT180A για ασθενείς με αιμορροφιλία Β

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Τελική ανάλυση από τη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας HOPE-B Κεντρικής Φάσης 3: Σταθερή Αποτελεσματικότητα και Ασφάλεια σε Σταθερή Κατάσταση του Etranacogene Dezaparvovec σε Ενήλικες με Σοβαρή ή Μέτρια Σοβαρή Αιμορροφιλία Β

Τελική Ανάλυση από τη Δοκιμή Γονιδιακής Θεραπείας HOPE-B Βασικής Φάσης 3

Wolfgang Miesbach, MD
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της μεταφοράς γονιδίου Valoctocogene Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία A: Αποτελέσματα από τη διετή ανάλυση GENEr8-1

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της μεταφοράς γονιδίου Valoctocogene Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία A: Αποτελέσματα από τη διετή ανάλυση GENEr8-1

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Επίδραση της μεταφοράς γονιδίου Valoctocogene Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α στην ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία

Επίδραση της μεταφοράς γονιδίου Valoctocogene Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α στην ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Σημαντικά σημεία από το 16ο εργαστήριο του NHF για τις νέες τεχνολογίες και τη μεταφορά γονιδίων για την αιμορροφιλία

Σύνοψη και επιπτώσεις ενσωμάτωσης AAV

Σύνοψη και συνέπειες ολοκλήρωσης AAV

Frederic D. Bushman, PhD
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Σπάζοντας την ανοχή των διαγονιδίων μέσω ανοσοκαταστολής

Σπάζοντας τη διαγονιδιακή ανοχή μέσω ανοσοκαταστολής

Valder R. Arruda, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Στόχευση ημιτονοειδούς ενδοθηλίου

Στόχευση ημιτονοειδούς ενδοθηλίου

Antonia Follenzi, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Σημαντικά σημεία από την 63η ετήσια συνάντηση της ASH

Μια Post-Hoc Ανάλυση της Δοκιμαστικής Φάσης 8 του GENer1-3

Σχέση μεταξύ ενδογενούς, διαγονιδιακής έκφρασης FVIII και αιμορραγικών συμβάντων μετά τη μεταφορά γονιδίου Valoctocogene Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία A: Μια μεταγενέστερη ανάλυση της δοκιμής φάσης 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Δεδομένα αιμορραγίας στα βασικά επίπεδα έκφρασης FIX σε άτομα με αιμορροφιλία Β: Ανάλυση με χρήση της «Μελέτης έκφρασης παραγόντων

Δεδομένα αιμορραγίας στα βασικά επίπεδα έκφρασης FIX σε άτομα με αιμορροφιλία Β: Ανάλυση με χρήση της «Μελέτης έκφρασης παραγόντων

Steven W. Pipe, MD
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Παρακολούθηση για περισσότερα από 5 χρόνια σε μια ομάδα ασθενών με αιμορροφιλία Β που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία αδενοειδούς ιού Elaparvovec

Παρακολούθηση για περισσότερα από 5 χρόνια σε μια ομάδα ασθενών με αιμορροφιλία Β που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία αδενοειδούς ιού Elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Η έκφραση του παράγοντα IX εντός του φυσιολογικού εύρους αποτρέπει τις αυθόρμητες αιμορραγίες που απαιτούν θεραπεία μετά τη γονιδιακή θεραπεία FLT180a σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Β: Μακροχρόνια μελέτη παρακολούθησης του προγράμματος B-Amaze

Η έκφραση του παράγοντα IX εντός του φυσιολογικού εύρους αποτρέπει τις αυθόρμητες αιμορραγίες που απαιτούν θεραπεία μετά τη γονιδιακή θεραπεία FLT180a σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Β: Μακροχρόνια μελέτη παρακολούθησης του προγράμματος B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Κύρια σημεία από το 28ο Ετήσιο Συνέδριο της ESGCT

Παρακολούθηση τοποθεσιών ενσωμάτωσης φορέων σε προσεγγίσεις γονιδιακής θεραπείας in Vivo με προσδιορισμό αλληλουχίας θέσεων υγρού-βιοψίας-ενσωμάτωσης

Παρακολούθηση τοποθεσιών ενσωμάτωσης φορέων σε προσεγγίσεις γονιδιακής θεραπείας in Vivo με προσδιορισμό αλληλουχίας θέσεων υγρού-βιοψίας-ενσωμάτωσης

Daniela Cesana, PhD
ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Υπερνίκηση της προϋπάρχουσας ανοσίας κατά του AAV για την επίτευξη ασφαλούς και αποτελεσματικής μεταφοράς γονιδίων σε κλινικές συνθήκες.

Ξεπερνώντας την προϋπάρχουσα ανοσία Anti-AAV για την επίτευξη ασφαλούς και αποτελεσματικής μεταφοράς γονιδίων σε κλινικές ρυθμίσεις.

Giuseppe Ronzitti, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Λεντοϊική Γονιδιακή Θεραπεία στο Ήπαρ για την Αιμορροφιλία και όχι μόνο

Λεντοϊική Γονιδιακή Θεραπεία στο Ήπαρ για την Αιμορροφιλία και όχι μόνο

Alessio Cantore, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Τρέχουσα ενημέρωση των κλινικών δοκιμών για τη γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία

Τρέχουσα ενημέρωση των κλινικών δοκιμών για τη γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία

Wolfgang Miesbach, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Στιγμιότυπα από το Συνέδριο του ISTH 2021

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της Valoctocogene Roxaparvovec Σχετιζόμενη με το Adeno γονίδιο Μεταφορά γονιδίου για σοβαρή αιμορροφιλία Α: Αποτελέσματα από τη Φάση 3 Δοκιμή GENEr8-1

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της Valoctocogene Roxaparvovec Σχετιζόμενη με το Adeno γονίδιο Μεταφορά γονιδίου για σοβαρή αιμορροφιλία Α: Αποτελέσματα από τη Φάση 3 Δοκιμή GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Αναφορά περίπτωσης ασφάλειας του ήπατος από τη Φάση 3 Δοκιμή γονιδιακής θεραπείας HOPE-B σε ενήλικες με αιμορροφιλία Β

Αναφορά περίπτωσης ασφάλειας του ήπατος από τη Φάση 3 Δοκιμή γονιδιακής θεραπείας HOPE-B σε ενήλικες με αιμορροφιλία Β

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
52 Εβδομάδα Αποτελεσματικότητα και Ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε Ενήλικες Με Σοβαρή ή Μέτρια Σοβαρή Αιμορροφιλία Β: Δεδομένα Από τη Φάση 3 της Δοκιμής Γονιδιακής Θεραπείας της ΕΛΠΙΔΑΣ-Β

52 Εβδομάδα Αποτελεσματικότητα και Ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε Ενήλικες Με Σοβαρή ή Μέτρια Σοβαρή Αιμορροφιλία Β: Δεδομένα Από τη Φάση 3 της Δοκιμής Γονιδιακής Θεραπείας της ΕΛΠΙΔΑΣ-Β

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Διερεύνηση πρώιμων αποτελεσμάτων μετά από αδενο-σχετιζόμενη ιογενή γονιδιακή θεραπεία σε μοντέλο αιμοφιλίας σκύλου

Διερεύνηση πρώιμων αποτελεσμάτων μετά από αδενο-σχετιζόμενη ιογενή γονιδιακή θεραπεία σε μοντέλο αιμοφιλίας σκύλου

David Lillicrap, MD, FRCPC

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Κλινικά αποτελέσματα σε ενήλικες με αιμορροφιλία Β με και χωρίς προϋπάρχοντα εξουδετερωτικά αντισώματα έναντι AAV5: 6 μήνες δεδομένων από τη Φάση 3 Δοκιμή γονιδιακής θεραπείας Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Κλινικά αποτελέσματα σε ενήλικες με αιμορροφιλία Β με και χωρίς προϋπάρχοντα εξουδετερωτικά αντισώματα έναντι AAV5: 6 μήνες δεδομένων από τη Φάση 3 Δοκιμή γονιδιακής θεραπείας Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Η εξέλιξη της γονιδιακής θεραπείας του φορέα AAV συνεχίζεται στην αιμορροφιλία. Θα καλύψουν οι μοναδικές δυνατότητες του BAY 2599023 τις εκκρεμείς ανάγκες;

Η εξέλιξη της γονιδιακής θεραπείας του φορέα AAV συνεχίζεται στην αιμορροφιλία. Θα καλύψουν οι μοναδικές δυνατότητες του BAY 2599023 τις εκκρεμείς ανάγκες;

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Στιγμιότυπα από το Εικονικό Συνέδριο EAHAD 2021

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας της Φάσης 3 Hope-B

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας της Φάσης 3 Hope-B

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Χαρακτηρισμός της ανθεκτικότητας στον ιό του ιού που σχετίζεται με το Adeno μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση στην αιμορροφιλία ένα μοντέλο σκύλου

Χαρακτηρισμός της ανθεκτικότητας στον ιό του ιού που σχετίζεται με το Adeno μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση στην αιμορροφιλία ένα μοντέλο σκύλου

Paul Batty, MBBS, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β

Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β

Annette von Drygalski, MD, PharmD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια

AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια

Frank WG Leebeek, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Παρακολούθηση ενός γονιδιακού ιού που σχετίζεται με το Novel Adeno (AAV) Gene Therapy (FLT180a)

Παρακολούθηση ενός γονιδιακού ιού που σχετίζεται με το Novel Adeno (AAV) Gene Therapy (FLT180a)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Ενημερώσεις Συνεδρίων ASH

Μελέτη Πρώτης σε Ανθρώπινη Γονιδιακή Θεραπεία της Τεχνολογίας Διάνυσμα AAVhu37 Capsid στη Σοβαρή Αιμορροφιλία Α - Το BAY 2599023 έχει Ευρεία Επιλεξιμότητα Ασθενούς και Σταθερή και Βιώσιμη Μακροπρόθεσμη Έκφραση του FVIII

Μελέτη Πρώτης σε Ανθρώπινη Γονιδιακή Θεραπεία της Τεχνολογίας Διάνυσμα AAVhu37 Capsid στη Σοβαρή Αιμορροφιλία Α - Το BAY 2599023 έχει Ευρεία Επιλεξιμότητα Ασθενούς και Σταθερή και Βιώσιμη Μακροπρόθεσμη Έκφραση του FVIII

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Μητρώο Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμοφιλίας Γονιδιακής Θεραπείας

Μητρώο Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμοφιλίας Γονιδιακής Θεραπείας

Barbara A. Konkle, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια

AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή θεραπείας γονιδίου HOPE-B Φάσης 3: Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX παραλλαγή, AMT-061) σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμοφιλία Β που αντιμετωπίζεται ανεξάρτητα από την προϋπάρχουσα ουδετεροποίηση κατά των καψιδίων

Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή θεραπείας γονιδίου HOPE-B Φάσης 3: Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX παραλλαγή, AMT-061) σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμοφιλία Β που αντιμετωπίζεται ανεξάρτητα από την προϋπάρχουσα ουδετεροποίηση κατά των καψιδίων

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β

Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Ενημερωμένη παρακολούθηση της μελέτης Alta, μια μελέτη φάσης 1/2 του Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία

Ενημερωμένη παρακολούθηση της μελέτης Alta, μια μελέτη φάσης 1/2 του Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία

Barbara A. Konkle, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Ενημερώσεις συνεδρίων ISTH

Δοκιμή φάσης I / II του SPK-8011: Σταθερή και ανθεκτική έκφραση FVIII για> 2 χρόνια με σημαντικές βελτιώσεις ABR στις αρχικές ομάδες δόσεων μετά από μεταφορά με γονίδιο FVIII μεσολαβούμενη από AAV για αιμοφιλία Α

Δοκιμή φάσης I / II του SPK-8011: Σταθερή και ανθεκτική έκφραση FVIII για> 2 χρόνια με σημαντικές βελτιώσεις ABR στις αρχικές ομάδες δόσεων μετά από μεταφορά με γονίδιο FVIII μεσολαβούμενη από AAV για αιμοφιλία Α

Lindsey A. George, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Μελέτη παρακολούθησης τεσσάρων ετών πρώτης στον άνθρωπο για ανθεκτική θεραπευτική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια: Γονιδιακή θεραπεία AAV με βαλκτοκογένη Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α

Μακροπρόθεσμα αποτελέσματα φορέα γονιδιώματος και ανοσογονικότητα της μεταφοράς γονιδίων AAV FVIII στην αιμοφιλία ένα σκυλί μοντέλο

Paul Batty, MBBS, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Μια γονιδιακή θεραπεία με ιό Novel Adeno (AAV) (FLT180a) επιτυγχάνει φυσιολογικά επίπεδα FIX δραστηριότητας σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Β (HB) (Μελέτη B-AMAZE)

Μια γονιδιακή θεραπεία με ιό Novel Adeno (AAV) (FLT180a) επιτυγχάνει φυσιολογικά επίπεδα FIX δραστηριότητας σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Β (HB) (Μελέτη B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Συχνότητα, τοποθεσία και φύση των παρεμβολών διανυσμάτων AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση της παράδοσης διαγονιδίου FVIII σε μοντέλο αιμορροφιλίας σκύλου

Συχνότητα, τοποθεσία και φύση των παρεμβολών διανυσμάτων AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση της παράδοσης διαγονιδίου FVIII σε μοντέλο αιμορροφιλίας σκύλου

Paul Batty, MBBS, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Ενημερώσεις του Συνεδρίου WFH

Πρόσφατη πρόοδος στην ανάπτυξη του AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) για άτομα με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμοφιλία Β

Πρόσφατη πρόοδος στην ανάπτυξη του AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) για άτομα με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμοφιλία Β

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Μελέτη παρακολούθησης τεσσάρων ετών πρώτης στον άνθρωπο για ανθεκτική θεραπευτική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια: Γονιδιακή θεραπεία AAV με βαλκτοκογένη Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α

Μελέτη παρακολούθησης τεσσάρων ετών πρώτης στον άνθρωπο για ανθεκτική θεραπευτική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια: Γονιδιακή θεραπεία AAV με βαλκτοκογένη Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Ενημερώσεις Συνεδρίων ASGCT

Μελέτη πρώτης-ανθρώπινης γονιδιακής θεραπείας της AAVhu37 Capsid Vector Technology σε σοβαρή αιμοφιλία Α: Αποτελέσματα δραστηριότητας ασφάλειας και FVIII

Μελέτη πρώτης-ανθρώπινης γονιδιακής θεραπείας της AAVhu37 Capsid Vector Technology σε σοβαρή αιμοφιλία Α: Αποτελέσματα δραστηριότητας ασφάλειας και FVIII

Steven W. Pipe, MD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Αξιοποίηση της αφαίρεσης για την αφαίρεση των ουδετεροποιητικών αντισωμάτων AAV σε ασθενείς Προηγούμενη εξαίρεση από γονιδιακή θεραπεία

Αξιοποίηση της αφαίρεσης για την αφαίρεση των ουδετεροποιητικών αντισωμάτων AAV σε ασθενείς Προηγούμενη εξαίρεση από γονιδιακή θεραπεία
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Ανάπτυξη ενός κλινικού υποψηφίου φορέα AAV3 για γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας Β

Ανάπτυξη ενός κλινικού υποψηφίου φορέα AAV3 για γονιδιακή θεραπεία της αιμορροφιλίας Β
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ
Ανάλυση ενσωμάτωσης AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση στην αιμορροφιλία. Ένας σκύλος αποκαλύπτει τις γενετικές συνέπειες της διόρθωσης γονιδίου με μεσολάβηση AAV

Ανάλυση ενσωμάτωσης AAV μετά από μακροχρόνια παρακολούθηση στην αιμορροφιλία. Ένας σκύλος αποκαλύπτει τις γενετικές συνέπειες της διόρθωσης γονιδίου με μεσολάβηση AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΏ

Κάλυψη Συνεδρίου από το Ορλάντο

Κάλυψη διάσκεψης από το Ορλάντο, που περιλαμβάνει συνεντεύξεις εμπειρογνωμόνων σχετικά με τις τελευταίες εξελίξεις στη γονιδιακή θεραπεία.

ΚΕΡΔΙΣΤΕ ΠΙΣΤΩΣΗ CME

Συνέδριο κάλυψης - Ζήστε από το Ορλάντο 2019

Πρόσφατες ενημερώσεις σχετικά με τις κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας στην αιμοφιλία Β
Μακροπρόθεσμα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από δοκιμές γονιδιακής θεραπείας στην αιμοφιλία παρέχουν αισιοδοξία
Μακροπρόθεσμη έκφραση των μεταβολών γονιδιακής μεταφοράς FVIII με μεσολάβηση του ΑΑν και γεγονότα ενσωμάτωσης με τον φορέα στην αιμοφιλία
Νέες προσεγγίσεις της γονιδιακής θεραπείας αιμοφιλίας στην προκλινική ανάπτυξη
Προεξάρχοντα αντισώματα κατά του AAV και συνέπειες για τη θεραπεία γονιδίων αιμοφιλίας
Το μέλλον της γονιδιακής θεραπείας της αιμοφιλίας
Προετοιμασία για την έγκριση της γονιδιακής θεραπείας για αιμοφιλία

Στιγμιότυπα από το 15ο Εργαστήριο για τις νέες τεχνολογίες και τη μεταφορά γονιδίων για αιμοφιλία

Που υποβλήθηκε από: David Lillicrap, MD και Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 Σεπτεμβρίου 2019 • Ουάσιγκτον, DC

Εικόνα

Κάλυψη Συνεδρίου από το ISTH 2019 στη Μελβούρνη

Κάλυψη Συνεδρίου από το ISTH 2019 στη Μελβούρνη, με συνεντεύξεις εμπειρογνωμόνων για τις τελευταίες εξελίξεις στη γονιδιακή θεραπεία.

ΚΕΡΔΙΣΤΕ ΠΙΣΤΩΣΗ CME

Κάλυψη Συνεδρίων - ISTH 2019 στη Μελβούρνη

Η μελέτη ALTA: Θεραπεία γονιδίων SB-525 σε ενήλικες με αιμοφιλία Α
Επικράτηση προαιώντων αντισωμάτων ΑΑν και επιπτώσεων στη γονιδιακή θεραπεία στην αιμοφιλία
Αποτελέσματα των δοκιμών γονιδιακής θεραπείας AMT-060 και AMT-061 σε ασθενείς με αιμοφιλία Β
Αρχικά αποτελέσματα της μελέτης φάσης 1/2 Alta: Θεραπεία γονιδίων SB-525 σε ενήλικες με αιμοφιλία Α
Παρακολούθηση ενός έτους ασθενών με αιμορροφιλία Β μετά τη μεταφορά γονιδίων SPK-9001
Μεταφορά γονιδίων AMT-061 σε ενήλικες με αιμοφιλία Β: Πρώιμα αποτελέσματα μιας δοκιμής φάσης 2b
Τρέχουσα κατάσταση της γονιδιακής θεραπείας για αιμοφιλία
FLT180a: Διανύσματος ΑΑν επόμενης γενεάς για αιμοφιλία Β
Σταθερή έκφραση του FIX: Ενημερωμένα αποτελέσματα της δοκιμής γονιδιακής θεραπείας AMT-060 σε ασθενείς με αιμοφιλία Β.
Τον παράγοντα VIII βασισμένο στον φορέα του λενικού ιού και τη γονιδιακή θεραπεία του παράγοντα IX σε πρωτεύοντα πλην του ανθρώπου
Valoctocogene Roxaparvovec AAV γονιδιακή θεραπεία για ασθενείς με αιμοφιλία A: νέα αποτελέσματα
Κοιτάζοντας μπροστά στη γονιδιακή θεραπεία για αιμοφιλία

Πρόσωπο στην οδό - ISTH 2019 στη Μελβούρνη

Παρακολουθήστε ως συμμετέχοντες από το συνέδριο ISTH 2019 στη Μελβούρνη της Αυστραλίας, συζητήστε τις αντιδράσεις τους στη συνεδρία για τη γονιδιακή θεραπεία στην αιμοφιλία.

Προϊόν Θέατρο - ISTH 2019 Μελβούρνη

Παρακολουθήστε όπως οι Flora Peyvandi, MD, PhD και Κ. Ιωάννης Πασί, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH ανακοινώνουν την έναρξη της γονιδιακής θεραπείας στην αιμοφιλία: Μια Πρωτοβουλία Εκπαίδευσης ISTH

Αφίσα έρευνας βάσης

Αφίσα

Αφίσα που παρουσιάστηκε στο Συνέδριο ISTH 2019
Κυριακή, 7 Ιουλίου • 18:30 - 19:30
Περίληψη / Αφίσα #: PB1724
Μελβούρνη, Αυστραλία

Στις αρχές του 2019, η ISTH οργάνωσε μια ομάδα παγκοσμίως γνωστών εμπειρογνωμόνων από την παγκόσμια κοινότητα αιμορροφιλίας για να αναπτύξει μια έρευνα για να εντοπίσει τις ανεκπλήρωτες εκπαιδευτικές ανάγκες που σχετίζονται με τη γονιδιακή θεραπεία στην αιμορροφιλία. Η έρευνα διανεμήθηκε ηλεκτρονικά σε ένα διεθνές ακροατήριο. Τα αποτελέσματα κατέδειξαν ότι πολλοί χρειάζονται περισσότερη εκπαίδευση για τα βασικά στοιχεία της γονιδιακής θεραπείας και καλύτερη κατανόηση της γονιδιακής θεραπείας ως θεραπευτική προσέγγιση για την αιμοφιλία Α και Β.

 

Προβολή Αφίσα

Εκπαιδευτικός χάρτης πορείας

Ο Εκπαιδευτικός Χάρτης πορείας της ISTH-καθοδηγητική εκπαίδευση για το μέλλον
Σας προετοιμάζει να απαντήσετε σε αυτές τις κρίσιμες ερωτήσεις


Εικόνα
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL