Πρόοδοι στη γονιδιακή θεραπεία για αιμορροφιλία

Βασικά ζητήματα:
Πρόοδοι στη γονιδιακή θεραπεία για αιμορροφιλία

Ηχογραφήθηκε ζωντανά ως Δορυφορικό Συμπόσιο Παρασκευής πριν από την 62η Ετήσια Συνάντηση και Έκθεση ASH

Adeno- Συσχετισμένοι ιικοί φορείς (AAV)

Lindsey George, MD

Κασέτα έκφρασης AAV

Lindsey George, MD

Μεταφορά γονιδίου AAV για αιμορροφιλία

Lindsey George, MD

Βραχυπρόθεσμη ασφάλεια

Lindsey George, MD

Ανθεκτικότητα της έκφρασης

Lindsey George, MD

Βελτιστοποίηση του διαγονιδίου

Barbara A. Konkle, MD

FIX Παραλλαγή Padua

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Τρέχουσες δοκιμές θεραπείας γονιδίων AAV αιμοφιλίας Β

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Δεδομένα BMN 270- 4 ετών

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Τρέχουσες δοκιμές αιμοφιλίας γονιδιακής θεραπείας

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Δοκιμή Giroctocogene Fitelparvovec Phase 1/2

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Δοκιμασία φάσης 8011/1 SPK2 AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Δοκιμή φάσης 1/2

Glenn F. Pierce, MD, PhD

AAV Path Προς την έκφραση FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Ζωντανές βιοψίες από το AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Μελέτες σκύλων για τη μεταφορά γονιδίων με μεσολάβηση AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Συζήτηση ομάδας: Παρουσίαση της επιλογής γονιδιακής θεραπείας σε έναν ασθενή

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Γονιδιακή θεραπεία έχει πολλές υποσχέσεις για άτομα με μεγάλη ποικιλία καταστάσεων, συμπεριλαμβανομένων τύπων καρκίνου, AIDS, διαβήτη, καρδιακών παθήσεων και αιμοφιλίας. Αυτή η καινοτόμος προσέγγιση για τη θεραπεία αλλάζει γονίδια μέσα στα κύτταρα του σώματος για να σταματήσει η ασθένεια. 

Η γονιδιακή θεραπεία προσπαθεί να αντικαταστήσει ή να διορθώσει μεταλλαγμένα γονίδια και να κάνει τα νοσούντα κύτταρα πιο εμφανή στο ανοσοποιητικό σύστημα. Η αιμορροφιλία Α και Β κληρονομούνται ως μέρος ενός υποχωρητικού σχήματος συνδεδεμένου με Χ. Η γενετική αιμοφιλίας περιλαμβάνει γονίδια που βρίσκονται στο χρωμόσωμα Χ και χρειάζεται μόνο ένα ελαττωματικό γονίδιο για να οδηγήσει σε αυτήν την αιμορραγική διαταραχή. 

Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες είναι ακόμη υπό μελέτη, αλλά τα αποτελέσματα είναι πολλά υποσχόμενα. Οι κλινικές δοκιμές έχουν δείξει επιτυχία και η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε έναν τύπο κυτταρικής θεραπείας. Στο δικό μας Βασικά ζητήματα: Πρόοδοι στη γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία με επικεφαλής τον Glenn F. Pierce, συζητάμε μια επισκόπηση της νόσου, την τρέχουσα κατάσταση της γονιδιακής θεραπείας και πολλά άλλα.