Στιγμιότυπα από το 15ο Εργαστήριο για τις νέες τεχνολογίες και τη μεταφορά γονιδίων για αιμοφιλία

Στιγμιότυπα από το 15ο Εργαστήριο για τις νέες τεχνολογίες και τη μεταφορά γονιδίων για αιμοφιλία

Που υποβλήθηκε από: David Lillicrap, MD και Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 Σεπτεμβρίου 2019 • Ουάσιγκτον, DC

Εικόνα


Εισαγωγή
Παρουσιάστηκε από τον Δρ. Lillicrap

Προκλήσεις που συνδέονται με το AAV ως εργαλείο για την παροχή θεραπευτικών διαγονιδίων
Παρουσιάστηκε από τον Δρ Pierce

Καθοδήγηση της FDA για τη γονιδιακή θεραπεία της αιμοφιλίας Κλινική ανάπτυξη
Παρουσιάστηκε από τον Δρ Pierce

Ανανέωση κλινικών δοκιμών γονιδιακής θεραπείας παράγοντα IX
Παρουσιάστηκε από τον Δρ. Lillicrap


Επεξεργασία γονιδίων και κυτταρική θεραπεία για αιμοφιλία
Παρουσιάστηκε από τον Δρ Pierce



Κοιτάζοντας μπροστά με την αισιοδοξία
Παρουσιάστηκε από τον Δρ Pierce

Ανανέωση κλινικών δοκιμών γονιδιακής θεραπείας παράγοντα VIII
Παρουσιάστηκε από τον Δρ. Lillicrap


Θεραπείες γονιδίων επόμενης γενεάς για αιμοφιλία
Παρουσιάστηκε από τον Δρ. Lillicrap

Ανταπόκριση στην παράδοση του φορέα AAV
Παρουσιάστηκε από τον Δρ. Lillicrap


Επέκταση γονιδιακής θεραπείας σε παιδιά με αιμοφιλία
Παρουσιάστηκε από τον Δρ. Lillicrap