Επιλογή δόσης και σχεδιασμός μελέτης για B-LIEVE, Κλινική δοκιμή επιβεβαίωσης δόσης φάσης 1/2 της γονιδιακής θεραπείας FLT180A για ασθενείς με αιμορροφιλία Β
Στιγμιότυπα από το 15ο Ετήσιο Συνέδριο του EAHAD

Επιλογή δόσης και σχεδιασμός μελέτης για B-LIEVE, Κλινική δοκιμή επιβεβαίωσης δόσης φάσης 1/2 της γονιδιακής θεραπείας FLT180A για ασθενείς με αιμορροφιλία Β

Γ.Γιάνγκ1,P.Chowdary, 2,3, Σ. Μπάρτον4, A.Long4

1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Λος Άντζελες, Καλιφόρνια, Ηνωμένες Πολιτείες;2 Κέντρο Αιμορροφιλίας και Θρόμβωσης Katharine Dormandy, Royal Free Hospital;3 University College London, Ηνωμένο Βασίλειο;4 Freeline, Stevenage, Ηνωμένο Βασίλειο

Βασικά σημεία δεδομένων

Απόκριση δόσης B-AMAZE

Η μελέτη B-LIEVE είναι μια μελέτη φάσης 1/2 του εμπορικά κατασκευασμένου FLT180a που έχει σχεδιαστεί για να επιβεβαιώσει μια δόση στόχο για μια μελέτη φάσης 3. Η δόση έναρξης για το B-LIEVE βασίστηκε σε αποτελέσματα από τη δοκιμή B-AMAZE, η οποία έδειξε ότι τα επίπεδα FIX την Ημέρα 21 μετά την έγχυση ήταν εξαιρετικά προγνωστικά των επιπέδων FIX την Ημέρα 182 (εβδομάδα 26). Ένα Εmax μοντέλο δόσης-απόκρισης έδειξε ότι μια δόση 7.7 x 1011 vg/kg θα πρέπει να παράγει ένα μέσο επίπεδο FIX 67% του φυσιολογικού την Ημέρα 21 που αντιστοιχεί σε ένα μέσο επίπεδο FIX 115% του φυσιολογικού την Ημέρα 182.

Σχέδιο δοσολογίας για σχεδιασμό μελέτης B-LIEVE

Ο σχεδιασμός προσαρμοστικής μελέτης για το B-LIEVE περιλαμβάνει αρχική δόση FLT180a 7.7 x 1011 vg/kg σε 3 συμμετέχοντες. Η δόση έναρξης θα προσαρμοστεί στις επόμενες κοόρτες των 3 συμμετεχόντων, η καθεμία με βάση τα επίπεδα FIX της Ημέρας 21 στην προηγούμενη κοόρτη. Έως 9 συμμετέχοντες (3 κοόρτες) θα εγγραφούν με περίοδο παρακολούθησης 52 εβδομάδων προκειμένου να επιβεβαιωθεί η δόση για μια μελέτη φάσης 3.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL