Ενημερωμένη παρακολούθηση της μελέτης Alta, μια μελέτη φάσης 1/2 του Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία

Ενημερωμένη παρακολούθηση της μελέτης Alta, μια μελέτη φάσης 1/2 του Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία
Στιγμιότυπα από την 62η ετήσια συνάντηση και έκθεση ASH

Ενημερωμένη συνέχεια της μελέτης Alta, μια μελέτη φάσης 1/2 του Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή αιμορροφιλία Α

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 και Didier Rouy, MD, PhD11

1Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Σαν Φρανσίσκο, Καλιφόρνια

2Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον, Σιάτλ, WA

3Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον, Κέντρο Ουάσινγκτον για Διαταραχές Αιμορραγίας, Σιάτλ, WA

4UAMS στο Παιδικό Νοσοκομείο του Αρκάνσας, Little Rock, AR

5Πανεπιστήμιο της Νότιας Φλόριντα, Τάμπα, Φλόριντα

6Πανεπιστήμιο του Μαϊάμι Miller School of Medicine, Miami, FL

7Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια Ντέιβις, Σακραμέντο, Καλιφόρνια

8Pfizer Inc, Cambridge, ΜΑ

9Pfizer Inc, Νέα Υόρκη, Νέα Υόρκη

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Μπρίσμπεϊν, Καλιφόρνια

Βασικά σημεία δεδομένων

ΣΧΕΔΙΑΣΜΟΣ ΜΕΛΕΤΗΣ

Η μελέτη φάσης 1/2 για το SB-525 ήταν κλιμάκωση δόσης, σχεδιασμός κοόρτης 4 δόσεων, με 2 συμμετέχοντες σε καθεμία από τις χαμηλότερες δόσεις και 5 συμμετέχοντες στην υψηλότερη δόση, 3 x 1013 vg / kg. Η διάρκεια παρακολούθησης κυμαίνεται από 1 έως 3 έτη μετά την έγχυση εκτός από 1 συμμετέχοντα στην κοόρτη 3 (1 x 1013 vg / kg) που διέκοψε πρόωρα τη μελέτη (έχασε την παρακολούθηση).

ALT ELEVATION ΣΤΟ ΣΥΝΟΔΟΣ 4 (3 x 1013 vg / kg)

Οι αυξήσεις της ALT ήταν η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια, η οποία εμφανίστηκε σε 5 από τους 11 συμμετέχοντες και σε 4 από τους 5 συμμετέχοντες στην υψηλότερη δόση στην κοόρτη 4. Αυτοί οι 4 συμμετέχοντες έλαβαν στεροειδή για διάρκεια που κυμαινόταν από 6 έως 16 εβδομάδες. Μια δεύτερη ανύψωση ALT παρατηρήθηκε σε 3 από αυτούς τους 4 συμμετέχοντες.

ΑΠΟΔΟΣΗ ΓΙΑ ΣΥΝΟΔΟΣ 4

Δραστηριότητα FVIII χρησιμοποιώντας τη χρωμογόνο δοκιμασία για τους 5 συμμετέχοντες στην κοόρτη 4, την υψηλότερη δόση κοόρτης. Η παρακολούθηση μετά την έγχυση κυμαίνεται από 52 έως 82 εβδομάδες. Για τις εβδομάδες 9-52, η μέση δραστικότητα FVIII ήταν 56.9% και η μέση τιμή ήταν 70.4% (όπως προσδιορίστηκε για 4 από τους 5 συμμετέχοντες της κοόρτης 4 με αξιολόγηση στις 52 εβδομάδες).

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Διαδραστικά Webinars