Ενημερώσεις συνεδρίων

Μελέτη Πρώτης σε Ανθρώπινη Γονιδιακή Θεραπεία της Τεχνολογίας Διάνυσμα AAVhu37 Capsid στη Σοβαρή Αιμορροφιλία Α - Το BAY 2599023 έχει Ευρεία Επιλεξιμότητα Ασθενούς και Σταθερή και Βιώσιμη Μακροπρόθεσμη Έκφραση του FVIII
Στιγμιότυπα από την 62η ετήσια συνάντηση και έκθεση ASH

Μελέτη Πρώτης σε Ανθρώπινη Γονιδιακή Θεραπεία της Τεχνολογίας Διάνυσμα AAVhu37 Capsid στη Σοβαρή Αιμορροφιλία Α - Το BAY 2599023 έχει Ευρεία Επιλεξιμότητα Ασθενούς και Σταθερή και Βιώσιμη Μακροπρόθεσμη Έκφραση του FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Μουριέλ Ρέις3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Μανουέλα Μπράουν5και Lisa A. Michaels6

1Τμήματα Παιδιατρικής και Παθολογίας, Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Ann Arbor, MI

2Bayer, Βασιλεία, Ελβετία

3Bayer, Σάο Πάολο, Βραζιλία

4Bayer, Βούπερταλ, Γερμανία

5Bayer, Βερολίνο, Γερμανία

6Bayer, Whippany, NJ

Βασικά σημεία δεδομένων

Εικόνα

Σε μια συνεχιζόμενη φάση 1/2, ανοιχτή μελέτη, εύρεση δόσης, οι επιλέξιμοι ασθενείς έχουν εγγραφεί διαδοχικά σε τρεις ομάδες δόσεων (0.5, 1 και 2 x 1013 gc / kg) για να λάβουν μία μόνο ενδοφλέβια έγχυση BAY 2599023, με τουλάχιστον δύο ασθενείς ανά δόση. Οι ασθενείς θα παρακολουθούνται συνολικά για 5 χρόνια για να αξιολογήσουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα.

Εικόνα

Αυτό το σχήμα συνοψίζει την απόκριση FVIII (χρησιμοποιώντας τη χρωμογονική δοκιμασία) για ασθενείς που έλαβαν μία έγχυση BAY 2599023 έως το όριο των δεδομένων της 26ης Οκτωβρίου 2020. Οι 6 ασθενείς που έλαβαν δόσεις στις 3 ομάδες έδειξαν δοσοεξαρτώμενη, παρατεταμένη έκφραση FVIII πάνω από 40 - 80 εβδομάδες παρακολούθησης.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Διαδραστικά Webinars

Αδενο-σχετιζόμενη ιογενής (ΑΑν) γονιδιακή θεραπεία γονιδίων: Εφαρμογή στην αιμοφιλία

Αδενο-σχετιζόμενη ιογενής (ΑΑν) γονιδιακή θεραπεία γονιδίων: Εφαρμογή στην αιμοφιλία

Παρουσιάστηκε από την Barbara A. Konkle, MD

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Θεραπεία χωρίς αντικατάσταση στη γονιδιακή θεραπεία

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Θεραπεία χωρίς αντικατάσταση στη γονιδιακή θεραπεία

Παρουσιάζεται από τον Steven W. Pipe, MD

Θεραπεία γονιδίων για θεραπεία της αιμορροφιλίας: Εισαγωγή στη μεταφορά γονιδίων αδενοσύνδετων γονιδίων

Θεραπεία γονιδίων για θεραπεία της αιμορροφιλίας: Εισαγωγή στη μεταφορά γονιδίων αδενοσύνδετων γονιδίων

Παρουσιάστηκε από τους Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Γνωριμία με τη γονιδιακή θεραπεία: Ορολογία και έννοιες

Γνωριμία με τη γονιδιακή θεραπεία: Ορολογία και έννοιες

Παρουσιάστηκε από τον David Lillicrap, MD

Θεραπεία γονιδίων για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Κοινές ανησυχίες στη γονιδιακή θεραπεία

Θεραπεία γονιδίων για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Κοινές ανησυχίες στη γονιδιακή θεραπεία

Παρουσιάστηκε από Thierry VandenDriessche, PhD

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Αντικατάσταση παράγοντα για γονιδιακή θεραπεία

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Αντικατάσταση παράγοντα για γονιδιακή θεραπεία

Παρουσίαση από τη Flora Peyvandi, MD, PhD

Γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Άλλες στρατηγικές και στόχοι

Γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Άλλες στρατηγικές και στόχοι

Παρουσίαση από τον Glenn F. Pierce, MD, PhD