Στιγμιότυπα από την 62η ετήσια συνάντηση και έκθεση ASH
Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, και Steven W. Pipe, MD12
1Τμήμα Ιατρικής, Τομέας Αιματολογίας / Ογκολογίας, UC San Diego Health, San Diego, CA
2Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια Ντέιβις, Σακραμέντο, Καλιφόρνια
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία
4Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας στο Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Τομέας Αιματολογίας, Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας στο Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Πανεπιστήμιο Υγείας & Επιστημών του Όρεγκον, Πόρτλαντ, OR
7Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Erasmus, Ρότερνταμ, Ολλανδία
8Κέντρο Αιμοφιλίας, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Φρανκφούρτη, Γερμανία
9Πανεπιστήμιο Υγείας και Επιστημών του Όρεγκον, Πόρτλαντ, OR
10Παιδικό Νοσοκομείο Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Λέξινγκτον, ΜΑ
12Πανεπιστήμιο του Michigan, Ann Arbor, MI