Greek
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Στιγμιότυπα από την 62η ετήσια συνάντηση και έκθεση ASH
AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια
Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5Ο Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, και Wolfgang A. Miesbach, MD12
1Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Erasmus, Ρότερνταμ, Ολλανδία
2Τμήμα Αιματολογίας, Πανεπιστήμιο του Γκρόνινγκεν, Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο Γκρόνινγκεν, Γκρόνινγκεν, Ολλανδία
3Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου του Άμστερνταμ, Πανεπιστήμιο του Άμστερνταμ, Άμστερνταμ, Ολλανδία
4Rigshospitalet, Κοπεγχάγη, Δανία
5Τμήμα Εσωτερικής Ιατρικής, Αγγειακής Ιατρικής και Αιμοστασιολογίας, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Βερολίνο, Γερμανία
6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Ολλανδία
7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία
8Ινστιτούτο Φρανκφούρτης, Γερμανική Υπηρεσία Αίματος Ερυθρού Σταυρού Baden Wurttemberg-Hessen, Φρανκφούρτη, Γερμανία
9Ινστιτούτο Φρανκφούρτης, Γερμανική Υπηρεσία Αίματος Ερυθρού Σταυρού Baden-Wurttemberg-Hessen, Φρανκφούρτη, Γερμανία
10Ιατρική Σχολή Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον, Σιάτλ, WA
11uniQure Inc., Λέξινγκτον, ΜΑ
12Universitatsklinikum Φρανκφούρτη, Φρανκφούρτη, Γερμανία
Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5Ο Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, και Wolfgang A. Miesbach, MD12
1Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Erasmus, Ρότερνταμ, Ολλανδία
2Τμήμα Αιματολογίας, Πανεπιστήμιο του Γκρόνινγκεν, Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο Γκρόνινγκεν, Γκρόνινγκεν, Ολλανδία
3Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου του Άμστερνταμ, Πανεπιστήμιο του Άμστερνταμ, Άμστερνταμ, Ολλανδία
4Rigshospitalet, Κοπεγχάγη, Δανία
5Τμήμα Εσωτερικής Ιατρικής, Αγγειακής Ιατρικής και Αιμοστασιολογίας, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Βερολίνο, Γερμανία
6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Ολλανδία
7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία
8Ινστιτούτο Φρανκφούρτης, Γερμανική Υπηρεσία Αίματος Ερυθρού Σταυρού Baden Wurttemberg-Hessen, Φρανκφούρτη, Γερμανία
9Ινστιτούτο Φρανκφούρτης, Γερμανική Υπηρεσία Αίματος Ερυθρού Σταυρού Baden-Wurttemberg-Hessen, Φρανκφούρτη, Γερμανία
10Ιατρική Σχολή Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον, Σιάτλ, WA
11uniQure Inc., Λέξινγκτον, ΜΑ
12Universitatsklinikum Φρανκφούρτη, Φρανκφούρτη, Γερμανία
Βασικά σημεία δεδομένων
Σημεία δεδομένων
Αυτό το σχήμα συνοψίζει το σχεδιασμό της μελέτης για τη μελέτη φάσης 1/2 του AMT-060. Η μελέτη ήταν ανοιχτή με κλιμάκωση της δόσης. Η κοόρτη 1 (n = 5) έλαβε μια εφάπαξ έγχυση σε δόση 5x1012 gc / kg και η κοόρτη 2 (n = 5) έλαβαν εφάπαξ έγχυση σε δόση 2x1013 gc / kg. Η διάρκεια παρακολούθησης είναι 5 έτη για την ομάδα 1 και 4.5 έτη για την ομάδα 2.
Κατά τη διάρκεια 5 ετών (κοόρτη 1) και 4.5 ετών (κοόρτη 2) παρακολούθησης, η μέση ενδογενής δραστηριότητα FIX ήταν 5.2% (95% CI 2.0-8.4) στην κοόρτη 1 και 7.4% (95% CI 4.2-10.6) στην κοόρτη 2. Η δραστικότητα FIX ήταν δοσοεξαρτώμενη και σταθερή κατά τη διάρκεια της περιόδου παρακολούθησης και για τις δύο ομάδες. Οι τιμές σε παρενθέσεις αντιπροσωπεύουν τη μέση δραστηριότητα FIX με την πάροδο του χρόνου. Περιλαμβάνονται μόνο τιμές τουλάχιστον 10 ημέρες μετά την τελευταία χορήγηση συμπυκνώματος FIX.
ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ
Διαδραστικά Webinars
Παρουσιάστηκε από την Barbara A. Konkle, MD
Παρουσιάζεται από τον Steven W. Pipe, MD
Παρουσιάστηκε από τους Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Παρουσιάστηκε από τον David Lillicrap, MD
Παρουσιάστηκε από Thierry VandenDriessche, PhD
Παρουσίαση από τη Flora Peyvandi, MD, PhD
Παρουσίαση από τον Glenn F. Pierce, MD, PhD
