Γονιδιακή θεραπεία στην αιμοφιλία - Ενημερώσεις συνεδρίων

Σχέση μεταξύ του FVIII που παράγεται από το διαγονίδιο και των ποσοστών αιμορραγίας 2 χρόνια μετά τη μεταφορά γονιδίου με το Valoctocogene Roxaparvovec: Αποτελέσματα από το Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Σταθερή αιμοστατική διόρθωση και βελτιωμένη ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την αιμορροφιλία: Τελική ανάλυση από την κεντρική φάση 3 Δοκιμή HOPE-B του Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Διευκρίνιση του μηχανισμού πίσω από την ασυμφωνία της ανάλυσης παράγοντα VIII που προέρχεται από AAV

Anna Sternberg, PhD

Παράδοση CRISPR/Cas9 mRNA LNPs για την επιδιόρθωση μιας μικρής διαγραφής στο γονίδιο FVIII σε ποντίκια αιμοφιλίας Α

Chun-Yu Chen, PhD

Αποτελέσματα από το B-LIEVE, μια μελέτη επιβεβαίωσης δόσης φάσης 1/2 της γονιδιακής θεραπείας AAV FLT180a σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β

Guy Young, MD

Ο υποκινητής Stabilin-2 Ρυθμίζει την Ανοσολογική Απόκριση στο FVIII μετά την παράδοση με Φωροϊό σε Αιμοφιλικά Ποντίκια

Antonia Follenzi, MD, PhD

Βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμορροφιλία Β μετά τη λήψη γονιδιακής θεραπείας με Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Μια παραλλαγή Παράγοντα VIII με Εξάλειψη της Θέσης Ν-γλυκοζυλίωσης στο 2118 Μειωμένες Ανοσολογικές Αποκρίσεις Anti-FVIII σε γονιδιακή θεραπεία Αιμορροφιλία Α Ποντίκια

Carol H. Miao, MD

Επιστροφή στην κορυφή

Συμφωνώ με το Όροι και προϋποθέσεις και το Πολιτική Απορρήτου

Σχετικά

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL