5 10 15 20 25 30 50 100 Όλα

• Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Αντικατάσταση παράγοντα για γονιδιακή θεραπεία

• Μια γονιδιακή θεραπεία με ιό Novel Adeno (AAV) (FLT180a) επιτυγχάνει φυσιολογικά επίπεδα FIX δραστηριότητας σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Β (HB) (Μελέτη B-AMAZE)

• Διασυνδεδεμένη μεταφορά γονιδίων με αδενοϊό (AAV): Γιατί είναι αυτή η κυρίαρχη στρατηγική για τη γονιδιακή θεραπεία αιμοφιλίας;

• AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια

• AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια

• Ομάδα εργασίας EAHAD Gene Therapy

• Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας της Φάσης 3 Hope-B

• Etranacogene Dezaparvovec (παραλλαγή AAV5-Padua hFIX), ένας ενισχυμένος φορέας για μεταφορά γονιδίων σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία Β: Δεδομένα δύο ετών από μια δοκιμή φάσης 2β

• Πρώτα δεδομένα από τη δοκιμή θεραπείας γονιδίου HOPE-B Φάσης 3: Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX παραλλαγή, AMT-061) σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμοφιλία Β που αντιμετωπίζεται ανεξάρτητα από την προϋπάρχουσα ουδετεροποίηση κατά των καψιδίων

• Μελέτη παρακολούθησης τεσσάρων ετών πρώτης στον άνθρωπο για ανθεκτική θεραπευτική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια: Γονιδιακή θεραπεία AAV με βαλκτοκογένη Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α

• Μελέτη Πρώτης σε Ανθρώπινη Γονιδιακή Θεραπεία της Τεχνολογίας Διάνυσμα AAVhu37 Capsid στη Σοβαρή Αιμορροφιλία Α - Το BAY 2599023 έχει Ευρεία Επιλεξιμότητα Ασθενούς και Σταθερή και Βιώσιμη Μακροπρόθεσμη Έκφραση του FVIII

• Μελέτη πρώτης-ανθρώπινης γονιδιακής θεραπείας της AAVhu37 Capsid Vector Technology σε σοβαρή αιμοφιλία Α: Αποτελέσματα δραστηριότητας ασφάλειας και FVIII

• Παρακολούθηση ενός γονιδιακού ιού που σχετίζεται με το Novel Adeno (AAV) Gene Therapy (FLT180a)

• Θεραπεία γονιδίων για θεραπεία της αιμορροφιλίας: Εισαγωγή στη μεταφορά γονιδίων αδενοσύνδετων γονιδίων

• Θεραπεία γονιδίων για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Κοινές ανησυχίες στη γονιδιακή θεραπεία

• Γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Άλλες στρατηγικές και στόχοι

• Η γονιδιακή θεραπεία απεικονίζεται κλινικές δοκιμές

• Στιγμιότυπα από το 15ο Εργαστήριο για τις νέες τεχνολογίες και τη μεταφορά γονιδίων για αιμοφιλία

• Στιγμιότυπα από το 15ο Εργαστήριο για τις νέες τεχνολογίες και τη μεταφορά γονιδίων για αιμοφιλία

• Ετοιμότητα HTC: Μια παγκόσμια προοπτική