Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Στιγμιότυπα από το Συνέδριο του ISTH 2021

Κλινικά αποτελέσματα σε ενήλικες με αιμορροφιλία Β με και χωρίς προϋπάρχοντα εξουδετερωτικά αντισώματα έναντι AAV5: 6 μήνες δεδομένων από τη Φάση 3 Δοκιμή γονιδιακής θεραπείας Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

FW Leebeek1, W. Miesbach2, Μ. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, ΝΔ σωλήνας8, Ερευνητές HOPE-B

1Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Erasmus, Ρότερνταμ, Ολλανδία

2Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Φρανκφούρτη, Γερμανία

3Oregon Health & Science University, Πόρτλαντ, Ηνωμένες Πολιτείες

Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας, Chapel Hill, Ηνωμένες Πολιτείες

5Κέντρο Διαταραχών Αιμορραγίας και Πήξης, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία

6uniQure BV, Άμστερνταμ, Ολλανδία

7uniQure Inc, Lexington, Ηνωμένες Πολιτείες

8Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Ann Arbor, Ηνωμένες Πολιτείες

Βασικά σημεία δεδομένων

Δραστηριότητα FIX σε ασθενείς με και χωρίς εξουδετερωτικά αντισώματα AAV5

Στη δοκιμή HOPE-B, 23 από τους 54 αρχικούς συμμετέχοντες είχαν ανιχνεύσιμους τίτλους εξουδετέρωσης αντισωμάτων AAV5 (Nabs) στην αρχή και ήταν δυνατό να αξιολογηθούν τα αποτελέσματα για συσχέτιση μεταξύ NAbs και FIX δραστηριότητας. Ο κάθετος άξονας είναι η παρατηρούμενη 6μηνη δραστηριότητα FIX εκείνων που έλαβαν πλήρη δόση φορέα. Οι ασθενείς με μη ανιχνεύσιμα NAbs σχεδιάστηκαν στο 7 στον οριζόντιο άξονα (το κατώφλι της δοκιμασίας). Ο οριζόντιος άξονας δείχνει τους τίτλους των άλλων συμμετεχόντων σε εύρος 7–700. Υπήρχε ένας μη ανταποκρινόμενος συμμετέχων που είχε τίτλο> 3200, ο οποίος δεν περιλαμβάνεται. Όπως φαίνεται στο γράφημα, η δραστηριότητα FIX ήταν παρόμοια σε συμμετέχοντες με και χωρίς προϋπάρχοντα NAbs στο AAV5 έως έναν τίτλο 678.

Ανεπιθύμητα γεγονότα από τη δοκιμή ΕΛΠΙΔΑ-Β
Αυτός ο πίνακας από τη δοκιμή HOPE-B δείχνει ανεπιθύμητα συμβάντα μετά από έγχυση διαγονιδίου για ασθενείς με (n = 23) και χωρίς (n = 31) ανιχνεύσιμα αντισώματα εξουδετέρωσης AAV5 (NAbs) στην αρχή. Όπως και με τα επίπεδα του FIX, δεν υπήρχε εμφανής διαφορά στα AE για ασθενείς με και χωρίς AAV5 NAbs.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL