Δεδομένα αιμορραγίας στα βασικά επίπεδα έκφρασης FIX σε άτομα με αιμορροφιλία Β: Ανάλυση με χρήση της «Μελέτης έκφρασης παραγόντων
Σημαντικά σημεία από την 63η ετήσια συνάντηση της ASH

Δεδομένα αιμορραγίας στα βασικά επίπεδα έκφρασης FIX σε άτομα με αιμορροφιλία Β: Ανάλυση με χρήση της «Μελέτης έκφρασης παραγόντων

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Ταλάχα Αλί3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, και Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Σχολή Υγείας και Κοινωνικής Φροντίδας, Πανεπιστήμιο του Τσέστερ, Τσέστερ, Ηνωμένο Βασίλειο
2HCD Economics, Daresbury, Ηνωμένο Βασίλειο
3uniQure, Λέξινγκτον, ΜΑ
4uniQure, Λέξινγκτον, ΜΑ
5Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον, Κέντρο Ουάσινγκτον για Διαταραχές Αιμορραγίας, Σιάτλ, WA
6European Haemophilia Consortium, Βρυξέλλες, Βέλγιο
7Trinity College Dublin, Δουβλίνο, Ιρλανδία
8Ιρλανδική Εταιρεία Αιμοφιλίας, Δουβλίνο, Ιρλανδία
9Τμήματα Παιδιατρικής και Παθολογίας, Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Ann Arbor, MI

Βασικά σημεία δεδομένων

Προβλεπόμενες αιμορραγίες σε ένα γενικευμένο γραμμικό μοντέλο επιπέδου έκφρασης παραγόντων

Δεδομένα από δύο μελέτες επιβάρυνσης ασθενειών (CHESS EU I-II και CHESS US/US+) χρησιμοποιήθηκαν σε ένα γενικευμένο γραμμικό μοντέλο (GLM), με log link για την αξιολόγηση της συσχέτισης μεταξύ των επιπέδων έκφρασης ABR και FIX (FEL) σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β. Σε όλους τους ασθενείς που συμπεριλήφθηκαν στην ανάλυση (N = 407), η μέση FEL (SD) ήταν 9.95 IU/dL (10.5) και η μέση ABR (SD) ήταν 2.4 αιμορραγίες/έτος (3.6). Οι προβλεπόμενες αιμορραγίες ως συνάρτηση του FEL που παράγονται από το μοντέλο φαίνονται παραπάνω. Μετά την προσαρμογή για την ηλικία, το ΔΜΣ και τους ιούς που μεταδίδονται στο αίμα, ο μέσος όρος ABR στο μοντέλο μειώθηκε κατά 0.8 μονάδες για κάθε αύξηση 1% στο FEL (P <0.001).

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL