AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια
Στιγμιότυπα από το 14ο Ετήσιο Συνέδριο του EAHAD

AMT-060 Γονιδιακή θεραπεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια-σοβαρή αιμορροφιλία B Επιβεβαιώστε σταθερή έκφραση FIX και ανθεκτικές μειώσεις στην αιμορραγία και στην κατανάλωση παράγοντα IX για έως 5 χρόνια

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, και Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Erasmus, Ρότερνταμ, Ολλανδία

2Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο Γκρόνινγκεν, Γκρόνινγκεν, Ολλανδία

3Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου του Άμστερνταμ, Άμστερνταμ, Ολλανδία

4Rigshospitalet, Κοπεγχάγη, Δανία

5Vivantes Klinikum, Βερολίνο, Γερμανία

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Ολλανδία

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία

8Ινστιτούτο Φρανκφούρτης, Γερμανική Υπηρεσία Αίματος Ερυθρού Σταυρού Baden Wurttemberg-Hessen, Φρανκφούρτη, Γερμανία

9Ινστιτούτο Φρανκφούρτης, Γερμανική Υπηρεσία Αίματος Ερυθρού Σταυρού Baden Wurttemberg-Hessen, Φρανκφούρτη, Γερμανία

10Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον, Σιάτλ, WA

11uniQure Inc., Λέξινγκτον, ΜΑ

12Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Φρανκφούρτη, Γερμανία

Βασικά σημεία δεδομένων

ΔΙΟΡΘΩΣΗ ΔΡΑΣΤΗΡΙΟΤΗΤΑΣ Διατηρούμενη πάνω από 4.5–5 χρόνια σε 2 ομάδες δόσεων
Το AMT-060 χορηγήθηκε σε δόσεις 5x1012 gc / kg (κοόρτη 1, N = 5) και 2x1013 gc / kg (κοόρτη 2, n = 5). Κατά τη διάρκεια 5 ετών (κοόρτη 1) και 4.5 ετών (κοόρτη 2) παρακολούθησης, η μέση ενδογενής δραστηριότητα FIX ήταν 5.2% (95% CI 2.0-8.4) στην κοόρτη 1 και 7.4% (95% CI 4.2-10.6) στην κοόρτη 2. Η δραστικότητα FIX ήταν δοσοεξαρτώμενη και σταθερή κατά την περίοδο παρακολούθησης και για τις δύο ομάδες. Οι τιμές σε παρένθεση αντιπροσωπεύουν τη μέση δραστηριότητα FIX με την πάροδο του χρόνου. Περιλαμβάνονται μόνο τιμές τουλάχιστον 10 ημέρες μετά την τελευταία χορήγηση συμπυκνώματος FIX.
Παρατεταμένες μειώσεις στην αιμορραγία και εκτιμώμενη χρήση FIX

* Η προφύλαξη μειώθηκε και διακόπηκε για 12 εβδομάδες εάν η δραστηριότητα FIX διατηρήθηκε σε ≥ 2%. * Τα δεδομένα κοόρτης 2 για το έτος 5 αντιπροσωπεύουν 6 μήνες. FIX, παράγοντας IX

Και στις δύο ομάδες δόσεων, η μέση θεραπεία αντικατάστασης ABR και FIX μειώθηκε απότομα κατά το πρώτο έτος μετά την έγχυση και παρέμεινε χαμηλή για τα επόμενα χρόνια. Στην κοόρτη 1, η χρήση FIX μειώθηκε κατά 84% και η ABR κατά 55% στα 5 χρόνια σε σχέση με τα επίπεδα προεπεξεργασίας. Για την κοόρτη 2, η χρήση του FIX και του ABR μειώθηκαν κατά ~ 100% στα 4.5 χρόνια μετά την έγχυση.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Διαδραστικά Webinars

Αδενο-σχετιζόμενη ιογενής (ΑΑν) γονιδιακή θεραπεία γονιδίων: Εφαρμογή στην αιμοφιλία

Αδενο-σχετιζόμενη ιογενής (ΑΑν) γονιδιακή θεραπεία γονιδίων: Εφαρμογή στην αιμοφιλία

Παρουσιάστηκε από την Barbara A. Konkle, MD

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Θεραπεία χωρίς αντικατάσταση στη γονιδιακή θεραπεία

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Θεραπεία χωρίς αντικατάσταση στη γονιδιακή θεραπεία

Παρουσιάζεται από τον Steven W. Pipe, MD

Θεραπεία γονιδίων για θεραπεία της αιμορροφιλίας: Εισαγωγή στη μεταφορά γονιδίων αδενοσύνδετων γονιδίων

Θεραπεία γονιδίων για θεραπεία της αιμορροφιλίας: Εισαγωγή στη μεταφορά γονιδίων αδενοσύνδετων γονιδίων

Παρουσιάστηκε από τους Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Γνωριμία με τη γονιδιακή θεραπεία: Ορολογία και έννοιες

Γνωριμία με τη γονιδιακή θεραπεία: Ορολογία και έννοιες

Παρουσιάστηκε από τον David Lillicrap, MD

Θεραπεία γονιδίων για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Κοινές ανησυχίες στη γονιδιακή θεραπεία

Θεραπεία γονιδίων για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Κοινές ανησυχίες στη γονιδιακή θεραπεία

Παρουσιάστηκε από Thierry VandenDriessche, PhD

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Αντικατάσταση παράγοντα για γονιδιακή θεραπεία

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Αντικατάσταση παράγοντα για γονιδιακή θεραπεία

Παρουσίαση από τη Flora Peyvandi, MD, PhD

Γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Άλλες στρατηγικές και στόχοι

Γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Άλλες στρατηγικές και στόχοι

Παρουσίαση από τον Glenn F. Pierce, MD, PhD