Greek
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Στιγμιότυπα από το εικονικό συνέδριο ISTH 2020
Μια γονιδιακή θεραπεία με ιό Novel Adeno (AAV) (FLT180a) επιτυγχάνει φυσιολογικά επίπεδα FIX δραστηριότητας σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Β (HB) (Μελέτη B-AMAZE)
Π. Chowdary1,2, S. Shapiro3, M. Makris4, Γ. Έβανς5, S. Boyce6, K. Συζητήσεις7, G. Dolan8, U. Reiss9, Μ. Φίλιπς1, A. Riddell1, MR Peralta1, M. Quaye2, Ε. Tuddenham1, J. Krop10, G. Short11, S. Kar11, A. Smith11, A. Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
2University College London, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
3Oxford Haemophilia & Thrombosis Center and Oxford NIHR BRC, Οξφόρδη, Ηνωμένο Βασίλειο
4Πανεπιστήμιο του Σέφιλντ, Σέφιλντ, Ηνωμένο Βασίλειο
5Νοσοκομείο Κεντ & Καντέρμπουρυ, Καντέρμπουρυ, Ηνωμένο Βασίλειο
6Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Σαουθάμπτον, Σαουθάμπτον, Ηνωμένο Βασίλειο
7Κέντρο ολοκληρωμένης φροντίδας Newcastle Haemophilia, Newcastle, Ηνωμένο Βασίλειο
8Guy's & St Thomas 'NHS Foundation Trust, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
9St Jude Children's Research Hospital, Μέμφις, Ηνωμένες Πολιτείες
10Freeline, Βοστώνη, Ηνωμένες Πολιτείες
11Freeline, Stevenage, Ηνωμένο Βασίλειο
Π. Chowdary1,2, S. Shapiro3, M. Makris4, Γ. Έβανς5, S. Boyce6, K. Συζητήσεις7, G. Dolan8, U. Reiss9, Μ. Φίλιπς1, A. Riddell1, MR Peralta1, M. Quaye2, Ε. Tuddenham1, J. Krop10, G. Short11, S. Kar11, A. Smith11, A. Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Center, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
2University College London, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
3Oxford Haemophilia & Thrombosis Center and Oxford NIHR BRC, Οξφόρδη, Ηνωμένο Βασίλειο
4Πανεπιστήμιο του Σέφιλντ, Σέφιλντ, Ηνωμένο Βασίλειο
5Νοσοκομείο Κεντ & Καντέρμπουρυ, Καντέρμπουρυ, Ηνωμένο Βασίλειο
6Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Σαουθάμπτον, Σαουθάμπτον, Ηνωμένο Βασίλειο
7Κέντρο ολοκληρωμένης φροντίδας Newcastle Haemophilia, Newcastle, Ηνωμένο Βασίλειο
8Guy's & St Thomas 'NHS Foundation Trust, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο
9St Jude Children's Research Hospital, Μέμφις, Ηνωμένες Πολιτείες
10Freeline, Βοστώνη, Ηνωμένες Πολιτείες
11Freeline, Stevenage, Ηνωμένο Βασίλειο
Βασικά σημεία δεδομένων
Αυτή η εικόνα συνοψίζει τη σύνθεση του φορέα FLT180a (αριστερό πλαίσιο) και του in vitro αποδοτικότητα μεταγωγής του καψιδίου AAVS3 (δεξί πλαίσιο). Ο φορέας αποτελείται από ένα λογικά σχεδιασμένο, συνθετικό τροπικό καψίδιο ανθρώπινου ήπατος (AAVS3), έναν ισχυρό ειδικό ήπαρ προαγωγέα με βελτιστοποιημένα ιντρόνια και μια παραλλαγή Padua βελτιστοποιημένη με κωδικόνιο του γονιδίου FIX. Στην πρωτογενή κυτταρική καλλιέργεια ηπατοκυττάρων, το καψίδιο AAVS3 επιδεικνύει αποτελεσματικότητα μεταγωγής που είναι 4 φορές μεγαλύτερη από το επόμενο πιο αποτελεσματικό καψίδιο, AAV3.
ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ
Διαδραστικά Webinars
Παρουσιάστηκε από την Barbara A. Konkle, MD
Παρουσιάζεται από τον Steven W. Pipe, MD
Παρουσιάστηκε από τους Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Παρουσιάστηκε από τον David Lillicrap, MD
Παρουσιάστηκε από Thierry VandenDriessche, PhD
Παρουσίαση από τη Flora Peyvandi, MD, PhD
Παρουσίαση από τον Glenn F. Pierce, MD, PhD
