Steven W. Pipe, MD
Στιγμιότυπα από το Συνέδριο του ISTH 2021

52 Εβδομάδα Αποτελεσματικότητα και Ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε Ενήλικες Με Σοβαρή ή Μέτρια Σοβαρή Αιμορροφιλία Β: Δεδομένα Από τη Φάση 3 της Δοκιμής Γονιδιακής Θεραπείας της ΕΛΠΙΔΑΣ-Β

ΝΔ σωλήνας1, FW Leebeek2, Μ. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Ερευνητές HOPE-B

1Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Ann Arbor, Ηνωμένες Πολιτείες

2Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Erasmus, Ρότερνταμ, Ολλανδία

3Oregon Health & Science University, Πόρτλαντ, Ηνωμένες Πολιτείες

4Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας, Chapel Hill, Ηνωμένες Πολιτείες

5Κέντρο Διαταραχών Αιμορραγίας και Πήξης, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία

6uniQure Inc, Lexington, Ηνωμένες Πολιτείες

7uniQure BV, Άμστερνταμ, Ολλανδία

8Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Φρανκφούρτη, Γερμανία

Βασικά σημεία δεδομένων

FIX Δραστηριότητα Πάνω από 52 εβδομάδες Μετά την έγχυση

Μέση και διάμεση δραστηριότητα FIX για όλους τους συμμετέχοντες στη δοκιμή HOPE-B για 52 εβδομάδες μετά τη χορήγηση με 2 × 1013 gc/kg (Ν = 54). Μετά τη θεραπεία, η δραστηριότητα FIX αυξήθηκε γρήγορα σε μέσο όρο 39.0 IU/dL την Εβδομάδα 26 και 41.5 IU/dL την Εβδομάδα 52.

Ανεπιθύμητα συμβάντα που σχετίζονται με τη θεραπεία

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία (πιθανώς σχετίζονται ή σχετίζονται) με επίπτωση ≥ 5% στον πληθυσμό ασφάλειας κατά την περίοδο μετά τη θεραπεία. Υπήρχαν 408 ανεπιθύμητες ενέργειες μεταξύ 53 συμμετεχόντων, εκ των οποίων 91 (μεταξύ 39 συμμετεχόντων) θεωρήθηκαν ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία (TRAE).

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL