52 Εβδομάδα Αποτελεσματικότητα και Ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε Ενήλικες Με Σοβαρή ή Μέτρια Σοβαρή Αιμορροφιλία Β: Δεδομένα Από τη Φάση 3 της Δοκιμής Γονιδιακής Θεραπείας της ΕΛΠΙΔΑΣ-Β

Στιγμιότυπα από το Συνέδριο του ISTH 2021

52 Εβδομάδα Αποτελεσματικότητα και Ασφάλεια του Etranacogene Dezaparvovec σε Ενήλικες Με Σοβαρή ή Μέτρια Σοβαρή Αιμορροφιλία Β: Δεδομένα Από τη Φάση 3 της Δοκιμής Γονιδιακής Θεραπείας της ΕΛΠΙΔΑΣ-Β

ΝΔ σωλήνας¹, FW Leebeek², Μ. Recht³, NS Key⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, S. Verweij^6,7, V. Colletta^6,7, D. Cooper^6,7, R. Dolmetsch^6,7, W. Miesbach⁸, Ερευνητές HOPE-B

¹Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Ann Arbor, Ηνωμένες Πολιτείες

²Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Erasmus, Ρότερνταμ, Ολλανδία

³Oregon Health & Science University, Πόρτλαντ, Ηνωμένες Πολιτείες

⁴Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας, Chapel Hill, Ηνωμένες Πολιτείες

⁵Κέντρο Διαταραχών Αιμορραγίας και Πήξης, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία

⁶uniQure Inc, Lexington, Ηνωμένες Πολιτείες

⁷uniQure BV, Άμστερνταμ, Ολλανδία

⁸Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Φρανκφούρτη, Γερμανία

Βασικά σημεία δεδομένων

FIX Δραστηριότητα Πάνω από 52 εβδομάδες Μετά την έγχυση
Ανεπιθύμητα συμβάντα που σχετίζονται με τη θεραπεία

FIX Δραστηριότητα Πάνω από 52 εβδομάδες Μετά την έγχυση

Μέση και διάμεση δραστηριότητα FIX για όλους τους συμμετέχοντες στη δοκιμή HOPE-B για 52 εβδομάδες μετά τη χορήγηση με 2 × 10¹³gc/kg (Ν = 54). Μετά τη θεραπεία, η δραστηριότητα FIX αυξήθηκε γρήγορα σε μέσο όρο 39.0 IU/dL την Εβδομάδα 26 και 41.5 IU/dL την Εβδομάδα 52.

Ανεπιθύμητα συμβάντα που σχετίζονται με τη θεραπεία

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία (πιθανώς σχετίζονται ή σχετίζονται) με επίπτωση ≥ 5% στον πληθυσμό ασφάλειας κατά την περίοδο μετά τη θεραπεία. Υπήρχαν 408 ανεπιθύμητες ενέργειες μεταξύ 53 συμμετεχόντων, εκ των οποίων 91 (μεταξύ 39 συμμετεχόντων) θεωρήθηκαν ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία (TRAE).