Αξιοποίηση της αφαίρεσης για την αφαίρεση των ουδετεροποιητικών αντισωμάτων AAV σε ασθενείς Προηγούμενη εξαίρεση από γονιδιακή θεραπεία
Στιγμιότυπα από την 23η ετήσια συνάντηση ASGCT

Αξιοποίηση της αφαίρεσης για την αφαίρεση των ουδετεροποιητικών αντισωμάτων AAV σε ασθενείς Προηγούμενη εξαίρεση από γονιδιακή θεραπεία

Τζόναθαν Χ. Φόλι1, Έραλντ Σέχου1, Allison Dane1, Ρόουζ Σερίνταν1, Ρεμπέκα Άλεντ1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Σόφι Γουίλιαμς1, Romuald Corbau1, Ελένη Τζόουνς2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, Ντέιβιντ Μπριγκς3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Ηνωμένο Βασίλειο

2University College London, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο

3NHS Blood and Transplantation, Μπέρμιγχαμ, Ηνωμένο Βασίλειο

Βασικά σημεία δεδομένων

Έως και το 70% των ασθενών με αιμοφιλία μπορεί να εκφράσουν αντισώματα που εμποδίζουν τη θεραπεία με φορείς AAV για γονιδιακή θεραπεία. Αυτή η μελέτη δείχνει ότι η πλασμαφαίρεση διπλής διήθησης (DFPP) μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη μείωση των τίτλων αντισωμάτων εξουδετέρωσης AAVS3 (NAb) για να ευθυγραμμιστεί με τα κριτήρια επιλεξιμότητας δοκιμής.

Αποτελέσματα από ασθενείς με ή χωρίς διαδοχικούς κύκλους DFPP χρησιμοποιώντας δοκιμασία αναστολής της φωτεινής μεταδιέγερσης λουσιφεράσης (BL-TIA). Οι διαδοχικοί κύκλοι ήταν πιο αποτελεσματικοί από τους μη διαδοχικούς κύκλους στη μείωση των τίτλων Nab. Η ανάλυση παλινδρόμησης προέβλεπε ότι 5 κύκλοι θα μείωναν τον αρχικό τίτλο AAVS3 NAb κατά 94%, πράγμα που θα επέτρεπε τη θεραπεία του 60% των ασθενών.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Διαδραστικά Webinars

Αδενο-σχετιζόμενη ιογενής (ΑΑν) γονιδιακή θεραπεία γονιδίων: Εφαρμογή στην αιμοφιλία

Αδενο-σχετιζόμενη ιογενής (ΑΑν) γονιδιακή θεραπεία γονιδίων: Εφαρμογή στην αιμοφιλία

Παρουσιάστηκε από την Barbara A. Konkle, MD

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Θεραπεία χωρίς αντικατάσταση στη γονιδιακή θεραπεία

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Θεραπεία χωρίς αντικατάσταση στη γονιδιακή θεραπεία

Παρουσιάζεται από τον Steven W. Pipe, MD

Θεραπεία γονιδίων για θεραπεία της αιμορροφιλίας: Εισαγωγή στη μεταφορά γονιδίων αδενοσύνδετων γονιδίων

Θεραπεία γονιδίων για θεραπεία της αιμορροφιλίας: Εισαγωγή στη μεταφορά γονιδίων αδενοσύνδετων γονιδίων

Παρουσιάστηκε από τους Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Γνωριμία με τη γονιδιακή θεραπεία: Ορολογία και έννοιες

Γνωριμία με τη γονιδιακή θεραπεία: Ορολογία και έννοιες

Παρουσιάστηκε από τον David Lillicrap, MD

Θεραπεία γονιδίων για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Κοινές ανησυχίες στη γονιδιακή θεραπεία

Θεραπεία γονιδίων για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Κοινές ανησυχίες στη γονιδιακή θεραπεία

Παρουσιάστηκε από Thierry VandenDriessche, PhD

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Αντικατάσταση παράγοντα για γονιδιακή θεραπεία

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Αντικατάσταση παράγοντα για γονιδιακή θεραπεία

Παρουσίαση από τη Flora Peyvandi, MD, PhD

Γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Άλλες στρατηγικές και στόχοι

Γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Άλλες στρατηγικές και στόχοι

Παρουσίαση από τον Glenn F. Pierce, MD, PhD