Σταθερή αιμοστατική διόρθωση και βελτιωμένη ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την αιμορροφιλία: Τελική ανάλυση από την κεντρική φάση 3 Δοκιμή HOPE-B του Etranacogene Dezaparvovec
Κύρια σημεία από την 25η ετήσια συνάντηση της ASGCT

Σταθερή αιμοστατική διόρθωση και βελτιωμένη ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την αιμορροφιλία: Τελική ανάλυση από την κεντρική φάση 3 Δοκιμή HOPE-B του Etranacogene Dezaparvovec

Παρουσιάστηκε από: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Ηνωμένες Πολιτείες

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Τζιανκάρλο Κασταμάν5, Ντέιβιντ Κούπερ6, Ρόμπερτ Γκουτ6, Ρικάρντο Ντόλμετς6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Βόλφγκανγκ Μίσμπαχ8

1Πανεπιστήμιο του Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο, Ρότερνταμ, Ολλανδία
3Πανεπιστήμιο Υγείας & Επιστημών του Όρεγκον, Πόρτλαντ, OR
4Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας, Chapel Hill, NC
5Κέντρο Διαταραχών Αιμορραγίας και Πήξης, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία
6uniQure Inc., Λέξινγκτον, ΜΑ
7CSL Behring, Βασιλιάς της Πρωσίας, PA
8Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Φρανκφούρτη, Γερμανία

Βασικά σημεία δεδομένων

Δραστηριότητα συνεχούς επιδιόρθωσης για έως και 18 μήνες

Δραστηριότητα FIX ενός σταδίου για μέτρια σοβαρή (N=10) και σοβαρή (N=44) ασθενείς στους οποίους έγινε έγχυση etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX) σε δόση 2x1013 gc/kg στη δοκιμή φάσης 3 HOPE-B. Αυτή η ανάλυση περιλάμβανε ασθενείς με και χωρίς AAV5 εξουδετερωτικά αντισώματα (NAbs).

Παρόμοια δραστηριότητα επιδιόρθωσης (%) για θέματα με και χωρίς προϋπάρχοντα NAbs σε AAV5

Δραστηριότητα FIX μιας κατάστασης στην έναρξη και στους 18 μήνες μετά την έγχυση για ασθενείς με και χωρίς προϋπάρχοντα NAbs AAV5. Με αντισώματα ορίστηκε ότι έχουν τίτλο μεγαλύτερο από το όριο ανίχνευσης (LOD). Χωρίς αντισώματα ορίστηκε ότι έχει τίτλο μικρότερο ή ίσο με το LOD.

Συνεπές προφίλ ασφάλειας

Το προφίλ ασφάλειας για το etranacogene dezaparvovec στους 18 μήνες ήταν σύμφωνο με τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν προηγουμένως. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία (TRAE) που εμφανίστηκαν σε περισσότερο από το 10% των ασθενών ήταν αύξηση της ALT (17%), πονοκέφαλος (15%), γριππώδης νόσος (13%) και αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση (13%) ).

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL