Πρόσφατη πρόοδος στην ανάπτυξη του AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) για άτομα με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμοφιλία Β

10 2020 Ιουλίου

Στιγμιότυπα από την εικονική διάσκεψη κορυφής WFH 2020

Πρόσφατη πρόοδος στην ανάπτυξη του AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) για άτομα με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμοφιλία Β

ΑΝΑΣΚΟΠΗΣΗ ΠΕΡΙΛΗΨΗ

Steven W. Pipe,¹ Βόλφγκανγκ Μίσμπαχ,² Annette Von Drygalski,³ Άνταμ Τζέρμας,⁴ Karina Meijer,⁵ Michiel Coppens,⁶ Πίτερ Κάμπμαν,⁷ Ρόμπερτ Κλάμοθ,⁸ Ρότζερ Σούτγκενς,⁹ Nigel S. Key,¹⁰ Σούζαν Λάτιμορ,¹¹ Μάικλ Ριχτ,¹² Εστεμπάν Γκόμεζ,¹³ Τζιανκάρλο Κασταμάν,¹⁴ Eileen K. Sawyer,¹² Ρόμπερτ Γκουτ,¹² Frank WG Leebeek¹⁵

¹Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Αν Άρμπορ, ΗΠΑ

²Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Φρανκφούρτη, Γερμανία

³Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια Σαν Ντιέγκο, Σαν Ντιέγκο, ΗΠΑ

⁴University of California Davis, Σακραμέντο, ΗΠΑ

⁵Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο Groningen, Groningen, Ολλανδία

⁶Ακαδημαϊκό Ιατρικό Κέντρο, Άμστερνταμ, Ολλανδία

⁷Rigshospitalet, Κοπεγχάγη, Δανία

⁸Vivantes Klinikum, Βερολίνο, Γερμανία

⁹Πανεπιστημιακό Ιατρικό Κέντρο, Ουτρέχτη, Ολλανδία

¹⁰Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας, Chapel Hill, ΗΠΑ

¹¹Πανεπιστήμιο Υγείας & Επιστήμης του Όρεγκον, Πόρτλαντ, Η.Π.Α

¹²uniQure biopharma BV, Lexington, MA, ΗΠΑ

¹³Phoenix Children's Hospital, Phoenix USA

¹⁴Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία

¹⁵Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου Erasmus, Ρότερνταμ, Ολλανδία

Βασικά σημεία δεδομένων

Αυτό το διάγραμμα συνοψίζει το σχεδιασμό για μελέτες που δοκιμάζουν τόσο το AMT-060 όσο και το AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Και οι δύο μελέτες περιελάμβαναν άνδρες με επίπεδα αιμοφιλίας Β και FIX ≤ 2%. Η κλινική σοβαρότητα βασίστηκε σε προφύλαξη FIX ή ≥ 4 αιμορραγίες / έτος ή αιμοφιλική αρθροπάθεια. Αν και η παρουσία των AAV5 NAbs ήταν ένα κριτήριο αποκλεισμού για τις δοκιμές AMT-060, 3 συμμετέχοντες στην κοόρτη χαμηλής δόσης βρέθηκε να είχαν ανιχνεύσιμους τίτλους πριν από την έναρξη της δοσολογίας, χωρίς καμία επίδραση στην ασφάλεια ή την αποτελεσματικότητα. Ως αποτέλεσμα, η παρουσία των AAV5 NAbs δεν ήταν κριτήριο αποκλεισμού για τις δοκιμές AMT-061. Το AMT-060 δοκιμάστηκε σε 2 δόσεις και το AMT-061 δοκιμάστηκε στην υψηλότερη από τις 2 δόσεις.

Οι ασθενείς στις ομάδες χαμηλής δόσης και υψηλής δόσης εμφάνισαν εξαρτώμενη από τη δόση, παρατεταμένη αύξηση στην έκφραση του FIX για έως και 4 χρόνια, με μέσο όρο 5% για την ομάδα χαμηλής δόσης και 7.5% για την ομάδα υψηλών δόσεων. Οι ασθενείς παρουσίασαν επίσης παρατεταμένη μείωση στη χρήση FIX. Από τους 9 συμμετέχοντες που χρησιμοποίησαν προφύλαξη FIX κατά την είσοδο της μελέτης, 8 ήταν τελευταίοι χωρίς προφύλαξη FIX.

Οι ασθενείς που έλαβαν εφάπαξ έγχυση AMT-061 έχουν δείξει παρατεταμένες αυξήσεις στα επίπεδα δραστικότητας FIX για έως και 52 εβδομάδες. Το μέσο επίπεδο δραστηριότητας FIX για τους 3 συμμετέχοντες μετά από 1 έτος παρακολούθησης ήταν στο λειτουργικά θεραπευτικό εύρος του 41%. Και οι 3 συμμετέχοντες παρουσίασαν επίσης μειώσεις στη χρήση FIX και διέκοψαν τη ρουτίνα χρήση προφύλαξης.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Αδενο-σχετιζόμενη ιογενής (ΑΑν) γονιδιακή θεραπεία γονιδίων: Εφαρμογή στην αιμοφιλία

Τι ψάχνεις?

δημοφιλή Tags

Ενημερώσεις Συνεδρίου

Πρόσφατη πρόοδος στην ανάπτυξη του AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) για άτομα με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμοφιλία Β

Στιγμιότυπα από την εικονική διάσκεψη κορυφής WFH 2020

Πρόσφατη πρόοδος στην ανάπτυξη του AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) για άτομα με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμοφιλία Β

Βασικά σημεία δεδομένων

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Αδενο-σχετιζόμενη ιογενής (ΑΑν) γονιδιακή θεραπεία γονιδίων: Εφαρμογή στην αιμοφιλία

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Θεραπεία χωρίς αντικατάσταση στη γονιδιακή θεραπεία

Θεραπεία γονιδίων για θεραπεία της αιμορροφιλίας: Εισαγωγή στη μεταφορά γονιδίων αδενοσύνδετων γονιδίων

Γνωριμία με τη γονιδιακή θεραπεία: Ορολογία και έννοιες

Θεραπεία γονιδίων για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Κοινές ανησυχίες στη γονιδιακή θεραπεία

Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Αντικατάσταση παράγοντα για γονιδιακή θεραπεία

Γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Άλλες στρατηγικές και στόχοι

Podcasts γονιδιακής θεραπείας

Τι πρέπει να εξετάσουν τα κέντρα θεραπείας αιμορροφιλίας τώρα για την προετοιμασία για την προσδοκώμενη διαθεσιμότητα της γονιδιακής θεραπείας;

Ερμηνεία των δόσεων των φορέων σε κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας αιμοφιλίας

Θεραπεία γονιδιώματος αιμοφιλίας σε ασθενείς με ιστορικό αναστολέων

Εργαστηριακή μέτρηση προϊόντων γονιδιακής θεραπείας αιμοφιλίας / Δραστηριότητα παραγόντων

Διασυνδεδεμένη μεταφορά γονιδίων με αδενοϊό (AAV): Γιατί είναι αυτή η κυρίαρχη στρατηγική για τη γονιδιακή θεραπεία αιμοφιλίας;

Μέρος 1: Προγενέστερη ανοσία κατά των οροτύπων AAV και τι σημαίνει αυτό για τις κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας αιμοφιλίας

Μέρος 2: Προγενέστερη ανοσία κατά των οροτύπων AAV και τι σημαίνει αυτό για τις κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας αιμοφιλίας

Μακροπρόθεσμη Παρακολούθηση μετά από γονιδιακή θεραπεία αιμοφιλίας

Στιγμιότυπα από το 15ο Εργαστήριο για τις νέες τεχνολογίες και τη μεταφορά γονιδίων για αιμοφιλία

super User

Σχετικά με εμάς

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.