Μελέτη πρώτης-ανθρώπινης γονιδιακής θεραπείας της AAVhu37 Capsid Vector Technology σε σοβαρή αιμοφιλία Α: Αποτελέσματα δραστηριότητας ασφάλειας και FVIII
Στιγμιότυπα από την 23η ετήσια συνάντηση ASGCT

Μελέτη πρώτης-ανθρώπινης γονιδιακής θεραπείας της AAVhu37 Capsid Vector Technology σε σοβαρή αιμοφιλία Α: Αποτελέσματα δραστηριότητας ασφάλειας και FVIII

Στίβεν Πίπε1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Έλκε5, Silvia Ribeiro5, Κωνσταντίνα Βανέβσκι5

1Πανεπιστήμιο του Michigan, Ann Arbor, MI

2Πανεπιστημιακό Τμήμα Αιματολογίας, Μάντσεστερ Βασιλικό Ιατρείο, Μάντσεστερ, Ηνωμένο Βασίλειο

3Τμήμα Ιατρικής, Πανεπιστήμιο του Ουισκόνσιν - Μάντισον, Μάντισον, WI

4Εθνικό Εξειδικευμένο Νοσοκομείο για Ενεργό Θεραπεία Αιματολογικών Νοσημάτων, Σόφια, Βουλγαρία

5Bayer, Βασιλεία, Ελβετία

Βασικά σημεία δεδομένων

Κριτήρια ένταξης και κλιμακούμενη δοσολογία για τη μελέτη ανοιχτής ετικέτας φάσης 1/2 και μελέτη εύρεσης δοσολογίας για τον φορέα AAVhu37 καψιδίου σε σοβαρή αιμοφιλία Α. Δύο ασθενείς έχουν εγγραφεί στις ομάδες 1, 2 και 3. Αποτελέσματα για τις 2 πρώτες ομάδες ήταν διαθέσιμες για αυτήν την παρουσίαση. (PTP, ασθενείς που είχαν υποβληθεί σε προηγούμενη θεραπεία · ΕΔ, ημέρες έκθεσης, GC, αντίγραφα γονιδίων)

Τα αποτελέσματα δραστικότητας του FVIII για τους 2 ασθενείς στην ομάδα 1 έδειξαν παρατεταμένη έκφραση του FVIII και στους δύο ασθενείς για> 12 μήνες. Σε αυτήν τη χαμηλότερη δόση, 1 ασθενής (δεξί πάνελ) πέτυχε κλινικά σημαντικά επίπεδα FVIII με αποτέλεσμα τη μείωση του αριθμού αιμορραγιών για 12 μήνες από 99 σε 4.

Τα αποτελέσματα της δραστικότητας του FVIII για τους 2 ασθενείς στην ομάδα 2 έδειξαν παρατεταμένη έκφραση του FVIII για> 6 μήνες. Σε αυτήν την επόμενη υψηλότερη δόση, και οι δύο ασθενείς πέτυχαν κλινικά σημαντικά επίπεδα FVIII. 1 ασθενής (δεξί πάνελ) έχει αιμορραγία και χωρίς θεραπεία για 7 μήνες.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Διαδραστικά Webinars