Τελευταία νέα

Θεραπεία γονιδίων για αιμοφιλία: Πρόοδος προς την ημερομηνία και προκλήσεις που προχωρούν προς τα εμπρός

 

 

Κλινικές Εξελίξεις στις Γονιδιακές Θεραπευτικές Ενημερώσεις σε Κλινικές Δοκιμές Γονιδιακής Θεραπείας στην Αιμορροφιλία

 

Science Translational Medicine (05/22/19) Τομ. 11, αρ. 493 Milani, Michela. Annoni, Andrea. Moalli, Federica; et αϊ.

Η ανοσοαπορρόφηση επιτρέπει την επιτυχή διανομή του επαναλαμβανόμενου ηπατικού γονιδίου με τη μεσολάβηση του rAAV5 στα μη πρωτεύοντα θηλαστικά

 

 

Θεραπευτική δράση hFIX που επετεύχθη μετά από μονοθεραπεία με AAV5-hFIX σε ασθενείς με αιμοφιλία Β και NHP με προϋπάρχοντα αντι-ΑΑν5 NABs

 

Science Translational Medicine (05/22/19) Τομ. 11, αρ. 493 Milani, Michela. Annoni, Andrea. Moalli, Federica; et αϊ.