Στιγμιότυπα από το Συνέδριο του ISTH 2021
Κλινικά αποτελέσματα σε ενήλικες με αιμορροφιλία Β με και χωρίς προϋπάρχοντα εξουδετερωτικά αντισώματα έναντι AAV5: 6 μήνες δεδομένων από τη Φάση 3 Δοκιμή γονιδιακής θεραπείας Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B
FW Leebeek1, W. Miesbach2, Μ. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, ΝΔ σωλήνας8, Ερευνητές HOPE-B
1Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου Erasmus, Ρότερνταμ, Ολλανδία
2Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Φρανκφούρτης, Φρανκφούρτη, Γερμανία
3Oregon Health & Science University, Πόρτλαντ, Ηνωμένες Πολιτείες
Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας, Chapel Hill, Ηνωμένες Πολιτείες
5Κέντρο Διαταραχών Αιμορραγίας και Πήξης, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Careggi, Φλωρεντία, Ιταλία
6uniQure BV, Άμστερνταμ, Ολλανδία
7uniQure Inc, Lexington, Ηνωμένες Πολιτείες
8Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Ann Arbor, Ηνωμένες Πολιτείες
ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ
Διαδραστικά Webinars
Μακροπρόθεσμα αποτελέσματα: Ανθεκτικότητα και ασφάλεια
Παρουσιάστηκε από την Καθ. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Εμπόδια και ευκαιρίες
Παρουσιάστηκε από τον Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Υποστήριξη ασθενών, συμβουλευτική ασθενών και παρακολούθηση
Παρουσίασε η Lindsey A. George, MD ...
Γονιδιακή θεραπεία για FVIII
Παρουσιάστηκε από τον K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Ενημέρωση σχετικά με την αποτελεσματικότητα των κλινικών δοκιμών
Παρουσιάστηκε από τον Guy Young, MD ...
Αδενο-σχετιζόμενη ιογενής (ΑΑν) γονιδιακή θεραπεία γονιδίων: Εφαρμογή στην αιμοφιλία
Παρουσίασε η Barbara A. Konkle, MD ...
Θεραπεία γονιδίων για θεραπεία της αιμορροφιλίας: Εισαγωγή στη μεταφορά γονιδίων αδενοσύνδετων γονιδίων
Παρουσιάστηκε από τον Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Θεραπεία γονιδίων για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Κοινές ανησυχίες στη γονιδιακή θεραπεία
Παρουσιάστηκε από τον Thierry VandenDriessche, PhD ...
Γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της αιμοφιλίας: Άλλες στρατηγικές και στόχοι
Παρουσιάστηκε από τον Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Μια ιστορία της θεραπείας της αιμοφιλίας: Θεραπεία χωρίς αντικατάσταση στη γονιδιακή θεραπεία
Παρουσιάστηκε από τον Steven W. Pipe, MD ...
Γνωριμία με τη γονιδιακή θεραπεία: Ορολογία και έννοιες
Παρουσιάστηκε από τον David Lillicrap, MD ...
podcasts