Επίδραση της μεταφοράς γονιδίου Valoctocogene Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α στην ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία
Στιγμιότυπα από το 15ο Ετήσιο Συνέδριο του EAHAD

Επίδραση της μεταφοράς γονιδίου Valoctocogene Roxaparvovec για σοβαρή αιμορροφιλία Α στην ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H. Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A. Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Irish Haemophilia Society;2Trinity College, Δουβλίνο, Ιρλανδία;3 Κέντρο Ολοκληρωμένης Φροντίδας Αιμορροφιλίας, Ακαδημαϊκό Νοσοκομείο Charlotte Maxeke Γιοχάνεσμπουργκ, Πανεπιστήμιο του Witwatersrand και NHLS, Γιοχάνεσμπουργκ, Νότια Αφρική.4 Τμήμα Αγγειακής Ιατρικής και Αιμόστασης και Κέντρου Αιμορροφιλίας, Πανεπιστημιακά Νοσοκομεία Leuven, Leuven, Βέλγιο;5 Κέντρο Σπάνιων Ασθενειών και Αιμορροφιλίας, Γενικό Νοσοκομείο Βετεράνων Taichung, Taichung, Ταϊβάν, Επαρχία της Κίνας.6 West Midlands Comprehensive Care Heemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Ηνωμένο Βασίλειο;7 Τμήμα Αιματολογίας, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australia;8 Κέντρο Θεραπείας Αιμορροφιλίας, Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια Davis, Σακραμέντο, Ηνωμένες Πολιτείες;9 Μονάδα Αιμόστασης & Θρόμβωσης, Κέντρο Θεραπείας Αιμορροφιλίας, Νοσοκομείο Alfred, Μελβούρνη;10 Ινστιτούτο Αιματολογίας, Νοσοκομείο Royal Prince Alfred, Camperdown, Αυστραλία.11 Παιδιατρική Αιματολογική Ογκολογία, Saint Joseph's Children's Hospital, Τάμπα, Ηνωμένες Πολιτείες;12 Τμήμα Αιματολογίας, Νοσοκομείο Fiona Stanley, Murdoch, Αυστραλία;13 AP-HM, Τμήμα Παιδιατρικής Αιματολογικής Ογκολογίας, Children Hospital La Timone, Πανεπιστήμιο Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Μασσαλία, Γαλλία;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Ισπανία;15 Τμήμα Αιματολογίας, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Southampton, Southampton, Ηνωμένο Βασίλειο;16 Τμήμα Ιατρικής, Πανεπιστήμιο Ουάσιγκτον στο Σεντ Λούις, Σεντ Λούις;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Ουάσιγκτον, Ηνωμένες Πολιτείες;18 Πανεπιστήμιο McMaster, Χάμιλτον, Καναδάς;19 Comprehensive Care Heemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Βερολίνο, Γερμανία.20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Ηνωμένες Πολιτείες

Βασικά σημεία δεδομένων

Haemo-QOL-A Σύνολο και Βαθμολογίες Τομέα

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 και dP < 0.001. Η έντονη γραφή δείχνει ότι το CFB είχε μια διερευνητική P-τιμή < 0.05. Haemo-QOL-A, Ερωτηματολόγιο Ποιότητας Ζωής για Ενήλικες για την Αιμορροφιλία.

Αποτελέσματα της ανάλυσης Haemo-QOL-A για τη δοκιμή φάσης 3 GENEr8-1 της γονιδιακής θεραπείας valoctocogene roxaparvovec για την αιμορροφιλία Α. Ο τομέας και οι συνολικές βαθμολογίες εμφανίζονται για την έναρξη, την εβδομάδα 26 και την εβδομάδα 52. Η ροζ σκίαση υποδεικνύει μια μέση αλλαγή από την αρχική (CFB) που είναι ≥ η κλινικά σημαντική διαφορά (CID) για τις βαθμολογίες τομέα (6.0) και τη συνολική βαθμολογία (5.5).

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL