Βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμορροφιλία Β μετά τη λήψη γονιδιακής θεραπείας με Etranacogene Dezaparvovec
Στιγμιότυπα από το 30ο Συνέδριο του ΙΣΘ

Βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμορροφιλία Β μετά τη λήψη γονιδιακής θεραπείας με Etranacogene Dezaparvovec

Παρουσιάστηκε από: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Ηνωμένες Πολιτείες

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, Π. Μόναχαν3, S. Pipe4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, Ηνωμένες Πολιτείες
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, ΗΠΑ, Little Falls, New Jersey, Ηνωμένες Πολιτείες
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, Ηνωμένες Πολιτείες
4University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Ηνωμένες Πολιτείες

 

 

Βασικά σημεία δεδομένων

Καταληκτικά σημεία HOPE-B για την έκβαση που αναφέρθηκε από τον ασθενή (PRO).

Τα τελικά σημεία έκβασης που αναφέρθηκαν από τον ασθενή, τόσο δευτερεύοντα όσο και διερευνητικά, αξιολογήθηκαν ως μέρος της κλινικής δοκιμής HOPE-B. Δύο εργαλεία προκαθορίστηκαν ως δευτερεύοντα τελικά σημεία της δοκιμής, και τα δύο είναι γενικά ερωτηματολόγια που δεν είναι ειδικά για τη νόσο της αιμορροφιλίας: το Διεθνές Ερωτηματολόγιο Φυσικής Δραστηριότητας (iPAQ) και η Κλίμακα Οπτικής Αναλογικής Αναλογίας EQ-5D-5L (VAS). Επιπλέον, η δοκιμή περιελάμβανε πολλά όργανα PRO που είχαν προκαθοριστεί ως εξερευνητικά τελικά σημεία.

Hem-A-QoL: Βελτιώσεις που διατηρήθηκαν στις 2

Οι βελτιώσεις στη συνολική βαθμολογία Hem-A-QoL που παρατηρήθηκαν μετά το έτος 1 διατηρήθηκαν μετά από 2 χρόνια παρακολούθησης. Η μέση συνολική βαθμολογία βελτιώθηκε κατά 6.2 μονάδες σε σύγκριση με την πρώτη θέση, αντιπροσωπεύοντας βελτίωση 23.7%. Οι συγκεκριμένες βαθμολογίες τομέα που σχετίζονται με την αιμορροφιλία που ήταν σημαντικές κατά την παρατήρηση 1 έτους βελτιώθηκαν σταθερά σε 2 χρόνια μετά τη γονιδιακή θεραπεία.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars
Εικόνα

Please enable the javascript to submit this form

Υποστηρίζεται από εκπαιδευτικές υποτροφίες από τις Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics και uniQure, Inc.

Βασικό SSL