Βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμορροφιλία Β μετά τη λήψη γονιδιακής θεραπείας με Etranacogene Dezaparvovec

Στιγμιότυπα από το 30ο Συνέδριο του ΙΣΘ

Βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία σε ενήλικες με σοβαρή ή μέτρια σοβαρή αιμορροφιλία Β μετά τη λήψη γονιδιακής θεραπείας με Etranacogene Dezaparvovec

Παρουσιάστηκε από: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Ηνωμένες Πολιτείες

R. Itzler¹, J. Miller², R. Robson², Π. Μόναχαν³, S. Pipe⁴

¹CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, Ηνωμένες Πολιτείες
²Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, ΗΠΑ, Little Falls, New Jersey, Ηνωμένες Πολιτείες
³CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, Ηνωμένες Πολιτείες
⁴University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Ηνωμένες Πολιτείες

Βασικά σημεία δεδομένων

Καταληκτικά σημεία HOPE-B για την έκβαση που αναφέρθηκε από τον ασθενή (PRO).
Hem-A-QoL: Βελτιώσεις που διατηρήθηκαν στις 2

Καταληκτικά σημεία HOPE-B για την έκβαση που αναφέρθηκε από τον ασθενή (PRO).

Τα τελικά σημεία έκβασης που αναφέρθηκαν από τον ασθενή, τόσο δευτερεύοντα όσο και διερευνητικά, αξιολογήθηκαν ως μέρος της κλινικής δοκιμής HOPE-B. Δύο εργαλεία προκαθορίστηκαν ως δευτερεύοντα τελικά σημεία της δοκιμής, και τα δύο είναι γενικά ερωτηματολόγια που δεν είναι ειδικά για τη νόσο της αιμορροφιλίας: το Διεθνές Ερωτηματολόγιο Φυσικής Δραστηριότητας (iPAQ) και η Κλίμακα Οπτικής Αναλογικής Αναλογίας EQ-5D-5L (VAS). Επιπλέον, η δοκιμή περιελάμβανε πολλά όργανα PRO που είχαν προκαθοριστεί ως εξερευνητικά τελικά σημεία.

Hem-A-QoL: Βελτιώσεις που διατηρήθηκαν στις 2

Οι βελτιώσεις στη συνολική βαθμολογία Hem-A-QoL που παρατηρήθηκαν μετά το έτος 1 διατηρήθηκαν μετά από 2 χρόνια παρακολούθησης. Η μέση συνολική βαθμολογία βελτιώθηκε κατά 6.2 μονάδες σε σύγκριση με την πρώτη θέση, αντιπροσωπεύοντας βελτίωση 23.7%. Οι συγκεκριμένες βαθμολογίες τομέα που σχετίζονται με την αιμορροφιλία που ήταν σημαντικές κατά την παρατήρηση 1 έτους βελτιώθηκαν σταθερά σε 2 χρόνια μετά τη γονιδιακή θεραπεία.