Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Στιγμιότυπα από το Συνέδριο του ISTH 2021

Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της Valoctocogene Roxaparvovec Σχετιζόμενη με το Adeno γονίδιο Μεταφορά γονιδίου για σοβαρή αιμορροφιλία Α: Αποτελέσματα από τη Φάση 3 Δοκιμή GENEr8-1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Πασί3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, Μ. Laffan6, Ε. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, Κ. Peerlinck11, S. Pipe11, Β. Μαντάν12, NS Key13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, Α. Lawal19, Μ. Χουάνγκ19, WY Wong19, Β. Κιμ19, Δοκιμαστική Ομάδα GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Τμήμα Εσωτερικής Ιατρικής, Σχολή Ιατρικών Επιστημών, Πανεπιστήμιο Campinas, Campinas, Βραζιλία

2Hemophilia Complete Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand και NHLS, Johannesburg, South Africa

3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Ηνωμένο Βασίλειο

4Κέντρο Θεραπείας Αιμορροφιλίας, Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια Davis, Σακραμέντο, Ηνωμένες Πολιτείες

5Πανεπιστήμιο Καλιφόρνια, Σαν Φρανσίσκο, Ηνωμένες Πολιτείες

6Κέντρο Αιματολογίας, Imperial College London, London, Ηνωμένο Βασίλειο

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Ηνωμένο Βασίλειο

8Κέντρο Θεραπείας Ορθοπαιδικής Αιμορροφιλίας, Λος Άντζελες, Ηνωμένες Πολιτείες

9Κέντρο Σπάνιων Νοσημάτων και Αιμορροφιλίας, Γενικό Νοσοκομείο Βετεράνων Taichung, Taichung, Ταϊβάν, Επαρχία Κίνας

10Τμήμα Αγγειακής Ιατρικής και Κέντρο Αιμόστασης και Αιμοφιλίας, Πανεπιστημιακά Νοσοκομεία Leuven, Leuven, Βέλγιο

11Τμήματα Παιδιατρικής και Παθολογίας, Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, Ann Arbor, Ηνωμένες Πολιτείες

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο

13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Ηνωμένες Πολιτείες

14Ανεξάρτητος Σύμβουλος, La Jolla, Ηνωμένες Πολιτείες

15Ιρλανδική Εταιρεία Αιμοφιλίας, Δουβλίνο, Ιρλανδία

16Trinity College, Δουβλίνο, Ιρλανδία

17Τμήμα Παιδιατρικής, Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Ιντιάνα, Κέντρο Παιδιατρικής Έρευνας IUPUI-Wells, Ινδιανάπολη, Ηνωμένες Πολιτείες

18Εργαστήριο Γλυκοβιολογίας, Ινστιτούτο Ανοσολογίας και Πειραματικής Θεραπείας Hirszfeld, Βρότσλαβ, Πολωνία

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Ηνωμένες Πολιτείες

Βασικά σημεία δεδομένων

FVIII Δραστηριότητα Πάνω από 52 εβδομάδες σε πληθυσμό mITT

Δραστηριότητα FVIII χρησιμοποιώντας τη χρωμογόνο δοκιμασία για ασθενείς (N = 132) στη φάση 3 GENEr8-1 Δοκιμή υπό θεραπεία με μία μόνο έγχυση βαλοκτοκογόνου roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg). Τις εβδομάδες 49-52, η μέση (95% CI) μεταβολή από την αρχή στη δραστηριότητα FVIII ήταν 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P <0.001) και η διάμεση αλλαγή (Q1, Q3) από την αρχική τιμή ήταν 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dL.

Εγχύσεις ABR και FVIII/Έτος
Ετήσιος ρυθμός αιμορραγίας (ABR, αριστερό πλαίσιο) και αριθμός εγχύσεων FVIII/έτος (δεξί πάνελ) για τον πληθυσμό ανατροπής (n = 112) στη δοκιμή GENEr8-1. Για το ABR, η μέση αλλαγή (95% CI) ήταν μείωση κατά 4.1 (-5.3 σε -2.8) αιμορραγικά επεισόδια/έτος, μείωση κατά 83.8% από την αρχική τιμή. Η μέση μεταβολή των εγχύσεων/έτος ήταν 134 (-144 σε -124), μείωση 98.6% από την αρχική τιμή. Η μετά την έγχυση ορίστηκε ότι ξεκινά μετά την 4η εβδομάδα.
Ασφάλεια
Ετήσιος ρυθμός αιμορραγίας (ABR, αριστερό πλαίσιο) και αριθμός εγχύσεων FVIII/έτος (δεξί πάνελ) για τον πληθυσμό ανατροπής (n = 112) στη δοκιμή GENEr8-1. Για το ABR, η μέση αλλαγή (95% CI) ήταν μείωση κατά 4.1 (-5.3 σε -2.8) αιμορραγικά επεισόδια/έτος, μείωση κατά 83.8% από την αρχική τιμή. Η μέση μεταβολή των εγχύσεων/έτος ήταν 134 (-144 σε -124), μείωση 98.6% από την αρχική τιμή. Η μετά την έγχυση ορίστηκε ότι ξεκινά μετά την 4η εβδομάδα.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars