Greek
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Στιγμιότυπα από το 30ο Συνέδριο του ΙΣΘ
Αποτελέσματα από το B-LIEVE, μια μελέτη επιβεβαίωσης δόσης φάσης 1/2 της γονιδιακής θεραπείας AAV FLT180a σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β
Παρουσιάστηκε από: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Λος Άντζελες, Καλιφόρνια, Ηνωμένες Πολιτείες
Γ. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3
1Παίδων Νοσοκομείο Λος Άντζελες, Πανεπιστήμιο Νότιας Καλιφόρνια Keck School of Medicine, Λος Άντζελες, Καλιφόρνια, ΗΠΑ, Λος Άντζελες, Καλιφόρνια, Ηνωμένες Πολιτείες
2Royal Free Hospital, Λονδίνο, Αγγλία, Ηνωμένο Βασίλειο
3Freeline, Stevenage, Αγγλία, Ηνωμένο Βασίλειο
Βασικά σημεία δεδομένων
Διορθώστε τα επίπεδα για τους 3 πρώτους ασθενείς με αιμορροφιλία Β που έλαβαν δόση γονιδιακής θεραπείας AAV FLT180a στη μελέτη φάσης 1/2 B-LIEVE. Οι τιμές FIX προέρχονται από μια δοκιμασία ενός σταδίου σε ένα κεντρικό εργαστήριο. Η οριζόντια διακεκομμένη γραμμή είναι το κατώτερο όριο της φυσιολογικής έκφρασης FIX (50 IU/dL). Από τις 23 Μαΐου 2022, τα επίπεδα περικοπής δεδομένων, FIX ήταν 93, 92 και 80 την ημέρα της μελέτης 77, 56 και 36 για τους ασθενείς 1, 2 και 3, αντίστοιχα.
Διορθώστε τα επίπεδα (κόκκινο) και ALT (κίτρινο) για τους 3 ασθενείς που έλαβαν δόση FLT180a στη μελέτη B-LIEVE. Τρεις εβδομάδες μετά την έγχυση του FLT180a, οι ασθενείς άρχισαν μια μειούμενη θεραπεία κορτικοστεροειδών από το στόμα και μια σύντομη θεραπεία από του στόματος tacrolimus ως προφύλαξη για την ελαχιστοποίηση των ανοσοαποκρίσεων που σχετίζονται με φορείς. Οι κάθετες διακεκομμένες γραμμές είναι προφυλακτικές εξωγενείς εγχύσεις FIX που λαμβάνονται τις ημέρες μετά την έγχυση FLT180a.
ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ
