Ανάπτυξη διαγονιδίων παράγοντα πήξης VIII που προσδίδουν μεγαλύτερη ικανότητα σε γονιδιακές θεραπείες για αιμορροφιλία Α μέσω ανασυγκρότησης προγονικής αλληλουχίας
Στιγμιότυπα από την 23η ετήσια συνάντηση ASGCT

Ανάπτυξη διαγονιδίων παράγοντα πήξης VIII που προσδίδουν μεγαλύτερη ικανότητα σε γονιδιακές θεραπείες για αιμορροφιλία Α μέσω ανασυγκρότησης προγονικής αλληλουχίας

Κρίστοφερ Κούιλ1, Γιασμίν Ανικάτ2, Alex Condra2, Λουκ Μπλάκμον2, Philip M. Zakas3, H. Trent Spencer4, Eric A. Gaucher5, Christopher B. Doering4

1Μεταπτυχιακό Πρόγραμμα στη Μοριακή και Συστήματα Φαρμακολογίας, Laney Graduate School, Emory University, Atlanta, GA

2Τμήμα Βιολογίας, Πανεπιστήμιο Emory, Atlanta, GA

3Gene Therapy, Rare Blood Disorders, Sanofi, ΗΠΑ, Waltham, MA

4Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory University, Atlanta, GA

5Τμήμα Βιολογίας, Πανεπιστήμιο της Γεωργίας, Ατλάντα, GA

Βασικά σημεία δεδομένων

Προκειμένου να αυξηθεί η έκφραση και η ανθεκτικότητα των πρωτεϊνών του παράγοντα, οι ερευνητές στο Πανεπιστήμιο Emory, στο Πανεπιστήμιο της Γεωργίας και στο Sanofi δοκιμάζουν εναλλακτικές αλληλουχίες DNA για FVIII και FIX με βάση εξελικτικές παραλλαγές αυτών των παραγόντων πήξης. Αυτή η διαδικασία, γνωστή ως ανασυγκρότηση προγονικής ακολουθίας, χρησιμοποιήθηκε για τον εντοπισμό κόμβων ενδιαφέροντος (κόκκινοι κύκλοι στο διάγραμμα στα αριστερά) από το φυλογενετικό δέντρο για το FVIII και αυτές οι αλληλουχίες (πίνακας στα δεξιά) δοκιμάζονται για in vitro έκφραση.

ΣΧΕΤΙΚΟ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ

Διαδραστικά Webinars

Διαδραστικά Webinars