Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie

Wichtige Überlegungen:
Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie

Live aufgezeichnet als Freitags-Satellitensymposium vor dem 62. ASH-Jahrestreffen und der Ausstellung

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Einführungen

Präsentiert von: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Gentherapie Es ist vielversprechend für Menschen mit einer Vielzahl von Erkrankungen, einschließlich Krebsarten, AIDS, Diabetes, Herzerkrankungen und Hämophilie. Dieser innovative Behandlungsansatz verändert die Gene in den Körperzellen, um die Krankheit zu stoppen. 

Die Gentherapie versucht, mutierte Gene zu ersetzen oder zu fixieren und erkrankte Zellen für das Immunsystem deutlicher zu machen. Hämophilie A und B werden als Teil eines X-verknüpften rezessiven Musters vererbt. Bei der Hämophilie-Genetik handelt es sich um Gene, die im X-Chromosom gefunden werden, und es ist nur ein fehlerhaftes Gen erforderlich, um zu dieser Blutungsstörung zu führen.

Zell- und Gentherapien werden noch untersucht, aber die Ergebnisse sind vielversprechend. Klinische Studien haben Erfolg gezeigt, und die Food and Drug Administration (FDA) hat eine Art von Zelltherapie zugelassen. In unserer Wichtige Überlegungen: Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie Unter der Leitung von Glenn F. Pierce diskutieren wir einen Überblick über die Krankheit, den aktuellen Stand der Gentherapie und vieles mehr.