Verwendung der Apherese zur Entfernung neutralisierender AAV-Antikörper bei Patienten, die zuvor von der Gentherapie ausgeschlossen waren
Höhepunkte der 23. ASGCT-Jahrestagung

Verwendung der Apherese zur Entfernung neutralisierender AAV-Antikörper bei Patienten, die zuvor von der Gentherapie ausgeschlossen waren

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1Allison Dane1Rose Sheridan1Rebecca Alade1, Thorold Guy1Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1Helen Jones2Nathan Davies2Andrew Davenport2David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Großbritannien

2University College London, London, Großbritannien

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Vereinigtes Königreich

Wichtige Datenpunkte

Bis zu 70% der Patienten mit Hämophilie können Antikörper exprimieren, die die Behandlung mit AAV-Vektoren für die Gentherapie verhindern. Diese Studie zeigt, dass die Doppelfiltrationsplasmapherese (DFPP) verwendet werden kann, um die AAVS3-Titer für neutralisierende Antikörper (NAb) zu reduzieren, um sie an den Zulassungskriterien der Studie auszurichten.

Ergebnisse von Patienten mit oder ohne aufeinanderfolgende DFPP-Zyklen unter Verwendung eines Bright Luciferase Transduction Inhibition Assays (BL-TIA). Aufeinanderfolgende Zyklen waren bei der Reduzierung der Nab-Titer wirksamer als nicht aufeinanderfolgende Zyklen. Die Regressionsanalyse sagte voraus, dass 5 Zyklen den AAVS3-NAb-Starttiter um 94% reduzieren würden, was die Behandlung von 60% der Patienten ermöglichen würde.

VERBUNDENER INHALT