Verwendung des Gentherapie-Registers der World Federation of Haemophilia für die langfristige Nachsorge von Hämophilie-Patienten, die mit Gentherapie behandelt wurden
Höhepunkte des WFH-Weltkongresses 2022

Verwendung des Gentherapie-Registers der World Federation of Haemophilia für die langfristige Nachsorge von Hämophilie-Patienten, die mit Gentherapie behandelt wurden

Präsentiert von: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Sarg2, Mays Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Jorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Niemand7, Flora Peyvandi8, Steven Rohr9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1University of Washington, Seattle, USA
2Weltföderation für Hämophilie, Montreal, Kanada
3Internationale Gesellschaft für Thrombose und Hämostase, Carrboro, USA
4Das Kinderkrankenhaus von Philadelphia, Philadelphia, USA
5Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Hamilton, Kanada
6Medizinische Klinik 2/Institut für Transfusionsmedizin Universitätsklinikum Frankfurt, Deutschland
7Europäisches Hämophilie-Konsortium, Belgien
8Università degli Studi di Milano, Italien
9Abteilungen für Pädiatrie und Pathologie, University of Michigan, Ann Arbor, USA
10American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, USA
11Institutefor Policy Advancement Ltd. und Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
12Nationale Hämophilie-Stiftung, New York, Vereinigte Staaten
13Universität des Witwatersrand, Südafrika

Wichtige Datenpunkte

WFH GTR-Implementierung

Das WFH-Gentherapieregister (GTR) ist ein prospektives, beobachtendes und längsschnittliches Register mit dem übergeordneten Ziel, Daten für alle Patienten zu sammeln, die eine Gentherapie gegen Hämophilie erhalten, sowohl in klinischen Studien als auch in einer Post-Marketing-Phase, sofern und wenn sie zugelassen ist. Dies sind die primären und sekundären Ziele des Registers.

Ziele der WFH GTR

Um das GTR umzusetzen, wendet sich WFH an einzelne Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs), beginnend mit denen, die an klinischen Studien zur Hämophilie-Gentherapie beteiligt sind. Auch die nationalen Hämophilieregister werden um Beiträge gebeten. WFH arbeitet auch mit der Industrie zusammen, um ein Verfahren zur Gewinnung von Daten aus abgeschlossenen klinischen Studien zu entwickeln.

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