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Höhepunkte der 25. Jahrestagung der ASGCT
Stabile hämostatische Korrektur und verbesserte hämophiliebedingte Lebensqualität: Abschlussanalyse aus der zulassungsrelevanten Phase-3-HOPE-B-Studie mit Etranacogen Dezaparvovec
Präsentiert von: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten
Steven W. Rohr1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Schlüssel4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, YanyanLi7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Universität von Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Universitätsklinikum Rotterdam, Niederlande
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Universität von North Carolina, Chapel Hill, NC
5Zentrum für Blutungsstörungen und Gerinnung, Universitätsklinikum Careggi, Florenz, Italien
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, König von Preußen, PA
8Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt
Wichtige Datenpunkte
- Anhaltende FIX-Aktivität für bis zu 18 Monate
- Ähnliche FIX-Aktivität (%)
- Konsistentes Sicherheitsprofil
Einstufige FIX-Aktivität für mittelschwere (N=10) und schwere (N=44) Patienten, die mit Etranacogen-Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) in einer Dosis von 2x10 infundiert wurden13 gc/kg in der Phase-3-HOPE-B-Studie. Diese Analyse umfasste Patienten mit und ohne AAV5-neutralisierende Antikörper (NAbs).
One-State-FIX-Aktivität zu Studienbeginn und 18 Monate nach der Infusion für Patienten mit und ohne vorbestehende AAV5-NAbs. Mit Antikörpern wurde als Titer definiert, der größer als die Nachweisgrenze (LOD) war. Ohne Antikörper wurde als Titer kleiner oder gleich LOD definiert.
Das Sicherheitsprofil von Etranacogen Dezaparvovec nach 18 Monaten stimmte mit den zuvor präsentierten Daten überein. Die häufigsten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TRAE), die bei mehr als 10 % der Patienten auftraten, waren ALT-Anstieg (17 %), Kopfschmerzen (15 %), grippeähnliche Erkrankung (13 %) und infusionsbedingte Reaktionen (13 % ).
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