Stabile hämostatische Korrektur und verbesserte hämophiliebedingte Lebensqualität: Abschlussanalyse aus der zulassungsrelevanten Phase-3-HOPE-B-Studie mit Etranacogen Dezaparvovec
Höhepunkte der 25. Jahrestagung der ASGCT

Stabile hämostatische Korrektur und verbesserte hämophiliebedingte Lebensqualität: Abschlussanalyse aus der zulassungsrelevanten Phase-3-HOPE-B-Studie mit Etranacogen Dezaparvovec

Präsentiert von: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten

Steven W. Rohr1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Schlüssel4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, YanyanLi7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Universität von Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Universitätsklinikum Rotterdam, Niederlande
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Universität von North Carolina, Chapel Hill, NC
5Zentrum für Blutungsstörungen und Gerinnung, Universitätsklinikum Careggi, Florenz, Italien
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, König von Preußen, PA
8Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt

Wichtige Datenpunkte

Anhaltende FIX-Aktivität für bis zu 18 Monate

Einstufige FIX-Aktivität für mittelschwere (N=10) und schwere (N=44) Patienten, die mit Etranacogen-Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) in einer Dosis von 2x10 infundiert wurden13 gc/kg in der Phase-3-HOPE-B-Studie. Diese Analyse umfasste Patienten mit und ohne AAV5-neutralisierende Antikörper (NAbs).

Ähnliche FIX-Aktivität (%) für Probanden mit und ohne vorbestehende NAbs zu AAV5

One-State-FIX-Aktivität zu Studienbeginn und 18 Monate nach der Infusion für Patienten mit und ohne vorbestehende AAV5-NAbs. Mit Antikörpern wurde als Titer definiert, der größer als die Nachweisgrenze (LOD) war. Ohne Antikörper wurde als Titer kleiner oder gleich LOD definiert.

Konsistentes Sicherheitsprofil

Das Sicherheitsprofil von Etranacogen Dezaparvovec nach 18 Monaten stimmte mit den zuvor präsentierten Daten überein. Die häufigsten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TRAE), die bei mehr als 10 % der Patienten auftraten, waren ALT-Anstieg (17 %), Kopfschmerzen (15 %), grippeähnliche Erkrankung (13 %) und infusionsbedingte Reaktionen (13 % ).

VERBUNDENER INHALT

Interaktive Webinare
Bild

Please enable the javascript to submit this form

Unterstützt durch Bildungsstipendien von Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics und uniQure, Inc.

Wesentliche SSL