Neuigkeiten

Mehrjähriges Follow-up der AAV5-hFVIII-SQ-Gentherapie gegen Hämophilie A

 

 

Verbesserte Faktor IX-Aktivität nach Verabreichung von AAV5-R338L "Padua" -Faktor IX im Vergleich zu AAV5 WT-Humanfaktor IX in NHPs

 

 

BioMarin reicht die EMA-Anmeldung für die erste Hämophilie-Gentherapie ein

 

 

Patientenperspektiven zu neuartigen Behandlungen bei Hämophilie A: eine qualitative Studie