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Neuigkeiten

Roctavian, Hem A-Gentherapie, anhaltender Rückgang der Blutungsraten, Phase-3-Daten zeigen

 

Die nicht-virale Gentherapie ist bei Hämophilie-A-Tiermodellen vielversprechend

 

BioMarin gibt positive Ergebnisse der Phase-3-Gentherapie-Studie bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A bekannt; Die Studie erfüllte alle primären und sekundären Wirksamkeitsendpunkte im Einjahresdatensatz

 

Freeline berichtet über aktualisierte Daten aus der Phase 1/2 B-AMAZE-Studie bei Hämophilie B.

 

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Unterstützt durch Bildungsstipendien von Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics und uniQure, Inc.

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